Равицти - Глицерол Пхенилбутирате

Шта је то и шта се користи за? Равицти - Глицерол Пхенилбутирате?

Равицти је лек који се користи за дуготрајно лечење поремећаја циклуса уреје код одраслих и код деце узраста два месеца или старија, када се болест не може лечити само променом исхране. Пацијенти са поремећајима циклуса уреје не успевају да елиминишу отпадни азот из тела због недостатка неких ензима јетре. У телу се отпадни азот претвара у амонијак, који је штетан ако се акумулира. Равицти се користи код пацијената са недостатком једног или више следећих ензима: карбамоил фосфат синтетаза И, орнитин карбамилтрансфераза, аргининосукцинат синтетаза, аргининосукцинат лијаза, аргиназа И и орнитин транслоказа.

Равицти садржи активни састојак глицерол фенилбутират.

Пошто је број болесника са поремећајима циклуса уреје низак, ове болести се сматрају "ријетким" и Равицти је 10. јуна 2010. године проглашен за "лијек за ријетке болести" (лијек који се користи код ријетких болести).

Како се користи Равицти - глицерол фенилбутират?

Равицти је доступан као течност (1, 1 г / мл) који се узима орално или помоћу цеви која пролази кроз нос и допире до стомака или пролази кроз стомак до стомака. Може се добити само на рецепт и мора га прописати лекар са искуством у лечењу оболелих од поремећаја циклуса уреје.

Протеини су извор азота, тако да се Равицти мора користити у комбинацији са специјалном дијетом са ниским садржајем протеина да би се смањио унос азота и, у неким случајевима, додатак прехрани (на основу дневног уноса протеина потребног за раст и развој).

Доза Равицтија зависи од исхране, висине и тежине пацијента. Током лечења треба редовно вршити тестове крви да би се прилагодила дневна доза. Дневна доза Равицтија мора се подијелити у једнаке количине и дати са сваким оброком. За више информација погледајте сажетак карактеристика производа (такође део ЕПАР-а).

Лечење Равицти-јем може бити неопходно за цео живот, осим када пацијент добије успешну трансплантацију јетре

Како Равицти - глицерол фенилбутират делује?

Активна супстанца у Равицти, глицерол фенилбутират, претвара се у фенилацетат у организму. Фенилацетат се комбинује са аминокиселином глутамином присутном у протеинима, која садржи азот, да формира супстанцу која се може елиминисати из организма путем бубрега. Ово смањује ниво азота у организму, смањујући количину произведеног амонијака.

Које користи од Равицти - Глицерол Пхенилбутирате приказано у студијама?

Испитивање 88 одраслих особа са поремећајима циклуса уреје упоредило је Равицти са натријум фенилбутиратом (други лек који се користи за лечење поремећаја циклуса уреа). Главна мера ефикасности је била промена нивоа амонијака у крви након 4 недеље лечења. Студија је открила да је Равицти барем једнако ефикасан као и компаратор у контроли амонијака у крви: процијењени просјечан ниво амонијака је био око 866 микромола по литри код пацијената лијечених Равицти и 977 микромола по литри код пацијената третираних натријумом. фенилбутират. Додатни подаци из студије подршке су показали аналогне ефекте Равицтија код деце старости од 2 месеца или више.

Који су ризици повезани са Равицти - глицерол фенилбутиратом?

Најчешћи нежељени ефекти Равицтија (који могу захватити више од 5 особа на 100) су дијареја, главобоља надутости (пролаз гаса), смањен апетит, повраћање, умор, осјећај боли и ненормалан мирис коже.

Равицти не треба користити за лечење акутне хиперамонемије (нагли пораст нивоа амонијака у крви). За комплетну листу свих нежељених ефеката који су пријављени код примене Равицтија и ограничења, погледајте упутство за употребу.

Зашто је Равицти - Глицерол Пхенилбутирате одобрен?

Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су користи Равицти-ја веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.

Показало се да је Равицти ефикасан у смањењу нивоа амонијака у крви код пацијената који пате од поремећаја циклуса уреје. Равицти је лек за продужено ослобађање, што значи да се активни састојак стално ослобађа током дана. Због тога се чак и елиминација отпадног азота стално дешава и тиме се постиже боља контрола нивоа амонијака у крви током дана. Из истог разлога, Равицти се не би требало користити за лечење акутне хиперамонемије, за коју су потребни третмани који брже делују.

Надаље, као што је доступно у текућој формулацији, Одбор је сматрао да Равицти може бити прихватљивији, посебно за дјецу, него други гранулирани лијекови који се додају храни; Течна формулација такође олакшава њено давање тубом код пацијената који нису у стању да гутају због неуролошких проблема.

Нежељени ефекти Равицтија су углавном били на цревима и сматрани су подношљивим. Међутим, очекују се додатни подаци о Равицти-јевој дугорочној сигурности.

Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Равицти - Глицерол Пхенилбутирате?

Развијен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Равицти користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика лека и упутства за лек за Равицти, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају да поштују здравствени радници и пацијенти.

Поред тога, компанија која продаје Равицти ће успоставити регистар пацијената како би добила више информација о предностима и дугорочној сигурности лијека.