Шта је Церезиме?
Церезиме је прах који се користи за припрему раствора за инфузију (капање у вену). Садржи активну супстанцу имиглуцеразу.
За шта се користи Церезиме?
Церезиме се користи за дуготрајно лечење пацијената са Гауцхер-овом болешћу. Гауцхерова болест је ретка наследна болест коју карактерише недостатак ензима званог глукоцереброзидаза, који нормално разлаже отпадни липидни производ који се зове глукоцереброзид. Без овог ензима липидни глукоцереброзид се акумулира у телу, генерално у јетри, слезини и коштаној сржи, изазивајући симптоме болести: анемију (низак ниво црвених крвних зрнаца), умор, склоност екхимози и крварење, повећање слезена и јетра, бол у костима и фрактуре.
Церезиме је индикован код пацијената са типом 1 Гауцхер-ове болести, који не утиче на нервне ћелије, или типа 3, који дуже време погађа нервне ћелије. Пацијенти морају имати симптоме који не утичу на нервни систем, укључујући један или више од следећих стања:
- анемија;
- тромбоцитопенија (низак број крвних плочица);
- коштани проблеми;
- повећање јетре или слезине.
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Церезиме?
Пацијенти који пате од Гауцхерове болести морају бити лечени од стране лекара са искуством у лечењу ове болести. Церезиме се обично даје у облику инфузије сваке две недеље. Дозу и учесталост инфузија треба прилагодити сваком пацијенту на основу симптома и одговора на третман. Прве инфузије треба примењивати полако, а затим се брзина инфузије може повећати под надзором лекара или медицинске сестре. Церезиме је индициран за дуготрајну употребу.
Како дјелује Церезиме?
У прошлости, Гауцхерова болест је третирана употребом ензима алглуцеразе, који је припремљен из људске плаценте. Имиглуцераза, активни састојак Церезиме, је копија овог ензима, који је произведен методом познатом као "технологија рекомбинантне ДНК": ензим се производи у ћелији у коју је убачен ген (ДНК) што га чини способним за производњу ензима. Имиглуцераза замењује ензим који недостаје код Гауцхе болести и промовише разградњу глукоцереброзида, спречавајући његово накупљање у телу.
Које су студије спроведене на Церезиме-у?
За тип 1 Гауцхер-ове болести, Церезиме је проучаван у три студије које су укључивале укупно 40 пацијената, што је прихватљив број с обзиром да је болест веома ријетка. Ове студије су упоређивале способност Церезимеа и способности алглуцеразе да контролишу симптоме Гауцхерове болести, процењујући повећање броја црвених крвних зрнаца и тромбоцита у крви и смањење обима јетре и слезине. За тип 3 Гауцхер-ове болести, која је изузетно ријетка, компанија је представила податке из објављених чланака и посебан регистар пацијената са Гауцхер-овом болешћу.
Какве користи је Церезиме показао током студија?
Истраживања су показала да је Церезиме сигуран и ефикасан као и алглуцераза у контроли симптома Гауцхерове болести. Такође је показано да пацијенти могу безбедно да пређу са лечења алглуцеразом на лечење са Церезимеом.
Који су ризици повезани са Церезимеом?
Најчешће нуспојаве Церезиме-а (уочене код 1 до 10 пацијената на 100) су респираторни симптоми (отежано дисање), копривњача (осип) или ангиоедем (поткожно отицање), свраб и осип на кожи. Пацијенти могу да развију антитела (протеини које тело производи као реакција на Церезиме, који могу компромитовати лечење) и морају се пратити током прве године терапије како би се открили било какви знаци алергијских реакција на Церезиме.
Церезиме треба користити опрезно код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на имиглуцеразу или на било коју помоћну супстанцу.
Зашто је Церезиме одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да Церезиме ефикасно контролише симптоме Гауцхерове болести типа 1 и типа 3. Одбор је одлучио да предности Церезиме-а превазилазе његове ризике као што су дуготрајну терапију замене ензима код пацијената са потврђеном дијагнозом не-неуропатске Гауцхер-ове болести (тип 1) или хроничне неуропатске (тип 3), који такође показују значајне не-неуролошке клиничке манифестације болести. Комитет је препоручио да Церезиме добије дозволу за стављање у промет.
Више информација о Церезиме:
Дана 17. новембра 1997., Европска комисија одобрила је Цензиме Еуропе БВ дозволу за стављање у промет за Церезиме, која важи у цијелој Европској унији. Дозвола за стављање у промет обновљена је 17. новембра 2002. и 17. новембра 2007. године.
Потпуни ЕПАР за Церезиме можете наћи овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 06-2009
