За шта се користи Галафолд - Мигаластат?
Галафолд је лек који се користи за лечење болесника у доби од 16 или више година са Фабриевом болешћу. То је ретка наследна болест у којој пацијенти имају различите мутације (варијације) гена одговорног за производњу ензима који се зове алфа-галактозидаза А, који нормално разлаже масну супстанцу названу глоботриаосилцерамид (ГЛ-3). Код пацијената са Фабријевом болешћу, овај ензим не функционише правилно. Као резултат, ГЛ-3 се не може разградити и акумулирати у различитим ћелијама тела, укључујући ћелије срца и бубрега.
Пошто је број пацијената са Фабријевом болешћу мали, болест се сматра 'ретком' и Галафолд је 22. маја 2006. године означен као 'лек за сирочад' (лек који се користи код ретких болести).
Галафолд садржи активни састојак мигаластат.
Како се користи Галафолд - Мигаластат?
Галафолд се може добити само на рецепт и лечење треба започети и пратити од стране лекара са искуством у дијагностиковању и лечењу Фабријеве болести.
Галафолд је доступан у облику капсула (123 мг). Препоручена доза Галафолда је једна капсула сваки други дан, узета орално најмање 2 сата пре или после конзумације хране.
Галафолд треба користити само код пацијената који имају одређене мутације гена алфа-галактозидазе А. За више информација, погледајте сажетак карактеристика производа (такође део ЕПАР-а).
Како функционише Галафолд - Мигаластат?
Галафолд садржи активни састојак мигаластат, који се везује за одређене нестабилне облике алфагалактозидазе А, стабилизујући ензим. То омогућава ензиму да се транспортује у области ћелије где се може разбити ГЛ-3.
Какве користи је Галафолд - Мигаластат показао у току студија?
Галафолд је анализиран у две главне студије које су обухватиле укупно 127 пацијената са Фабријевом болести.
Прва студија, која је упоредила Галафолд са плацебом (думми третман) код 67 пацијената, проценила је проценат пацијената који су се одазвали лечењу (дефинисано као смањење најмање 50% ГЛ-3 депозита у бубрезима). . Генерално, Галафолд није био ефикаснији од плацеба у смањењу наслага ГЛ-3; међутим, друге анализе које су укључивале само пацијенте са генетским мутацијама које се могу лечити Галафолдом показале су да су пацијенти боље реаговали на Галафолд него на плацебо након 6 месеци лечења.
Друга студија на 60 пацијената упоредила је Галафолд са агалсидазом алфа и агалсидазом бета супстанцом, два супститутивна третмана недостајућег ензима. Главна мера ефикасности била је промена бубрежне функције пацијената после 18 месеци лечења. У овој студији, Галафолд је био једнако ефикасан као и терапија замене ензима за стабилизацију бубрежне функције пацијената.
Који су ризици повезани са Галафолдом - Мигаластатом?
Најчешћа нуспојава Галафолда (који може захватити око 1 на 10 особа) је главобоља.
За комплетну листу ограничења и нежељених ефеката који су пријављени код Галафолда, погледајте упутство за употребу.
Зашто је Галафолд - Мигаластат одобрен?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су предности Галафолда веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ. Комитет је приметио да је Галафолд проучаван код ограниченог броја пацијената, међутим расположиви докази сматрају се довољним за тако ретку болест. ЦХМП је такође сматрао да се Галафолд узима орално и то би могло бити предност у односу на друге одобрене третмане као што је терапија замјене ензима, која се даје инфузијом (капањем) у вену. Што се тиче сигурности, Галафолд се добро подносио.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Галафолд - Мигаластат?
Развијен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Галафолд користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика производа и упутства о леку за Галафолд, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају поштовати здравствени радници и пацијенти.
Више информација о Галафолд - Мигаластат
За цјелокупни ЕПАЛ о Галафолду, погледајте веб страницу Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Еуропски извјештаји о јавној процјени. За више информација о Галафолд терапији прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту.
Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести у вези са Галафолдом доступан је на интернет страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Означавање ријетких болести.
