За шта се користи Пхебуране - натриј фенилбутират?
Пхебуране је лек који садржи активну супстанцу натријум фенилбутират . Користи се за лечење пацијената који пате од поремећаја повезаних са циклусом урее. Ови пацијенти нису у стању да елиминишу азотне остатке из тела јер им недостају неки ензими који се нормално налазе у јетри. У телу, азотни остаци се налазе у облику амонијака који је отрован када се акумулира, посебно за мозак. Пхебуран се користи код пацијената којима недостаје један или више од следећих ензима: карбамил фосфат синтетаза, орнитин транскарбамилаза или аргининосукцинат синтаза. Може се користити код пацијената са следећим облицима болести:
- "раног почетка" болести код пацијената који показују потпуни недостатак једног или више ових ензима у првих неколико мјесеци живота;
- болест код пацијената који показују дјеломични недостатак једног или више ових ензима након старости од једног мјесеца и имају висок ниво амонијака који су утицали на мождану активност.
Пхебуране је хибридна медицина. То значи да је слично "референтном леку" који садржи исти активни састојак, али зрна фебурана су доступна у нижим дозама и садрже различите ексципијенте (неактивне састојке) како би се прикрио непријатан укус активног састојка. Референтни лек за Пхебуране је Аммонапс.
Како се користи Пхебуране - натријум фенилбутират?
Пхебуран је доступан у гранулама (483 мг / г). Може се добити само на рецепт; третман мора да прати лекар са искуством у лечењу пацијената који пате од поремећаја циклуса уреје. Пхебуране се мора комбиновати са дијетом са ниским садржајем протеина да би се смањио унос азота. Дневна доза Пхебурана је индивидуално прилагођена сваком пацијенту и зависи од исхране, висине и тежине пацијента. За одређивање тачне дневне дозе неопходни су редовни тестови крви. Дневна доза Пхебурана мора бити подељена у једнаке количине и бити примењена са сваким оброком. Грануле могу бити посуте на храну непосредно пре гутања или стављања у уста и одмах прогутане уз пиће. Пхебуране може бити дуготрајан третман уколико пацијент нема успјешну трансплантацију јетре.
Како функционише Пхебуране - натриј фенилбутират?
Сваки протеин носи душик у тело; затим се азот трансформише у амонијак. Пацијенти који пате од поремећаја циклуса уреје не могу елиминисати амонијак из тела, тако да може достићи високе нивое, што може изазвати озбиљне проблеме, укључујући инвалидност, повреде мозга и смрт. Активни састојак у Пхебурану, натријум фенилбутират, трансформише се у тело у супстанцу која се зове фенилацетат. Фенилацетат се комбинује са аминокиселином глутамином, која садржи азот, да би се формирала супстанца која се може елиминисати из организма путем бубрега. Ово омогућава смањење нивоа азота у телу, смањујући ниво произведеног амонијака
Које су студије спроведене на Пхебуране - натриј фенилбутирату?
Студије пацијената су ограничене на тестове да се утврди да је Пхебуране биоеквивалентан референтном леку који се зове Аммонапс. Два лека су биоеквивалентна када производе исти ниво активног састојка у телу.
Које су користи и ризици од Пхебуране - натриј фенилбутирата?
Будући да је Пхебуране хибридни лијек, биоеквивалентан референтном лијеку, његове користи и ризици сматрају се истим као и референтни лијекови.
Зашто је Пхебуране - содиум фенилбутирате одобрен?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) закључио је да је доказано да Пхебуране има сличан квалитет и да је биоеквивалентан Аммонапсу. Стога, ЦХМП је сматрао да, као иу случају Аммонапса, користи превазилазе идентификоване ризике и препоручено је да се одобри употреба Пхебурана у ЕУ.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Пхебуране - натриј фенилбутирата?
Информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика лека и упутства за лек Пхебуране, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају да поштују здравствени радници и пацијенти.
Остале информације о Пхебуране - содиум фенилбутирате
Европска комисија је 31. јула 2013. године издала дозволу за стављање у промет Пхебурана, која важи у цијелој Еуропској унији. За више информација о терапији фебураном, прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту. Последње ажурирање овог сажетка: 08-2013.
