Шта је Алдуразиме?
Алдуразиме је раствор за инфузију (пхлебоцлисис) који садржи активну супстанцу ларонидаза.
За шта се користи Алдуразиме?
Алдуразиме је индициран код пацијената са потврђеном дијагнозом мукополисахаридозе И (МПС-И; недостатак α-Л-идуронидазе), за лијечење не-неуролошких манифестација (које нису повезане с мозгом или живцима) болести. МПС И је ретка наследна болест у којој је ниво ензимске активности α-Л-идуронидазе много нижи од нормалног. Према томе, нема деградације одређених супстанци (гликозаминогликана), које се акумулирају у већини органа и оштећују их. Не-неуролошке манифестације МПС-а могу бити повећање јетре, укоченост зглобова која доводи до потешкоћа у кретању, смањеног волумена плућа, болести срца и болести ока. Пошто је број пацијената са МПС низак, болест се сматра "ретком" и Алдуразиме је добила статус лека сирочета (лек који се користи за ретке болести) 14. фебруара 2001. Лек се може добити само на рецепт. медицински.
Како се користи Алдуразиме?
Лечење Алдуразимеом треба да буде под надзором лекара са искуством у лечењу пацијената са МПС И или другим наслеђеним метаболичким болестима. Алдуразиме треба примењивати у болницама или клиникама где постоји опрема за реанимацију и могуће је да се пре инфузије дају други лекови да би се спречиле алергијске реакције. Алдуразиме се даје једном недељно као интравенска инфузија и индициран је за дуготрајну терапију.
Како Алдуразиме ради?
Активна супстанца у Алдуразиме-у, ларонидази, је копија хуманог ензима α-Л-идуронидазе. производи се методом познатом као "технологија рекомбинантне ДНК": ензим се производи у ћелији у којој је уведен ген (ДНК), што га чини способним за производњу ларонидазе, која се користи као "терапија замене ензима" замењује ензим који недостаје код пацијената са МПС И. Контролисани су симптоми МПС И, што резултира побољшањем квалитета живота пацијената.
Како је проучаван Алдуразиме?
Алдуразиме је упоређен са плацебом (думми треатмент) код 45 пацијената у доби од 5 година и са потврђеном дијагнозом мукополисахаридозе И (МПС-И). Главна мера ефикасности била је присилни витални капацитет (ЦВФ, мјера плућне ефикасности), а пацијенти на даљину су могли да ходају шест минута. Ове вредности су мерене пре и после 26 недеља терапије. Након тога, студија је трајала максимално четири године и сви пацијенти су третирани Алдуразимеом. Алдуразиме је проучаван код 20 деце млађе од пет година, којима је Алдуразиме даван годину дана. Студија се углавном фокусирала на безбедност лека, али је такође мерила његову способност да смањи ниво ГАГ у урину и величину јетре.
Какве користи је Алдуразиме показао током студија?
Студија је показала да је Алдуразиме побољшао и принудни витални капацитет (ЦВФ) и способност пацијента да хода након 26 недеља и да је ефекат задржан до четири године. Код деце млађе од пет година, Алдуразиме је смањио ниво гликозаминогликана у урину за око 60%, а половина лечене деце имала је јетру нормалне величине на крају испитивања.
Који су ризици повезани са Алдуразимеом?
Већина нуспојава које се јављају код Алдуразимеа су реакције изазване инфузијом, а не самим леком. Неки од њих су озбиљни, али се број нежељених ефеката временом смањује. Најчешће нуспојаве код Алдуразиме-а уочене су код пацијената старијих од пет година (више од једног од десет пацијената) су главобоља, мучнина, бол у стомаку (бол у стомаку), осип, артропатија (зглобна дегенерација), артралгија (бол у зглобовима), бол у леђима, бол у екстремитету (руке и ноге), црвенило, пирексија (грозница) и реакције на месту инфузије. Код пацијената млађих од пет година, најчешће нуспојаве су повишени крвни притисак, смањена засићеност кисеоником (мера ефикасности функције плућа), тахикардија (повећан број откуцаја срца), пирексија и зимица. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени са Алдуразиме-ом, погледајте упутство за употребу. Пацијенти који примају Алдуразиме често развијају антитела (протеини произведени као одговор на лек), али ефекат који та антитела могу имати на безбедност и ефикасност лека још увек нису у потпуности позната. Алдуразиме не треба давати особама које могу имати озбиљне алергијске реакције (као што је анафилактичка реакција) на ларонидазу или друге помоћне твари.
Зашто је Алдуразиме одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да Алдуразиме ефикасно контролише симптоме МПС И. Комисија је одлучила да користи Алдуразиме превазилазе ризике за дугорочну терапију замене ензима код пацијената. са потврђеном дијагнозом МПС И. Одбор је препоручио да му се издаје одобрење за стављање у промет. Алдуразиме је одобрен "у изузетним околностима", што значи да будући да се користи за лечење ретких болести, детаљније информације о леку нису могле да се добију. Европска агенција за лекове сваке године прегледава нове информације и, ако је потребно, ажурира овај сажетак.
Које информације се још чекају на Алдуразиме?
Компанија која производи Алдуразиме ће пратити пацијенте који узимају лек посматрањем инфузијских реакција и развоја антитела.
Остале информације:
Европска комисија је 10. јуна 2003. године издала одобрење за стављање у промет за Алдуразиме компанији Гензиме Еуропе БВ, која важи у цијелој Еуропској унији. Дозвола за стављање у промет је обновљена 10. јуна 2008. За сажетак мишљења Одбора за лекове сирочета за Алдуразиме, кликните овде. За пуни ЕПАР о Алдуразиме, кликните овде .
Последње ажурирање овог сажетка: 06-2009.
