Симпони - голимумаб

Шта је Сиклос?

Сиклос је лек који садржи активну супстанцу хидроксикарбамид, доступан у облику таблета (1000 мг).

За шта се користи Сиклос?

Сиклос је индициран у третману одраслих пацијената и дјеце са српастом станичном болешћу или српастом станичном болешћу (генетска болест у којој црвене крвне станице мијењају облик и постају екстремно ригидне када не носе кисик). Лек се користи за спречавање болних вазооклузивних напада, који се понављају. Постоји криза вазо-оклузивног стања када крвне судове опструира присуство абнормалних црвених крвних зрнаца, чиме се ограничава проток крви до органа. Међу тим епизодама постоји и акутни торакални синдром, стање које угрожава живот, карактеризирано изненадним болом у грудима, грозницом, отежаним дисањем или траговима течности у плућима на рендгенском снимку.

Пошто је број пацијената са српастом станичном болешћу низак, болест се сматра ријетком и Сиклос је 9. јула 2003. године означен као "лијек за ријетке болести" (лијек који се користи код ријетких болести).

Лијек се може добити само на рецепт.

Како се користи Сиклос?

Лијечење са Сиклосом треба започети лијечник који има искуства у лијечењу болести српастих станица.

Сиклос треба узимати једном дневно, по могућности ујутру пре доручка. Почетна доза је обично 15 мг по килограму телесне тежине, заокружена на најближих 250 мг (четвртина таблете). Површина плоче има резове који омогућавају да се лако подели на четири једнака дела. Доза се подешава у складу са одговором пацијента на лечење; обично је доза између 15 и 30 мг по килограму телесне тежине дневно. У изузетним случајевима могу се користити дозе до 35 мг по килограму телесне тежине дневно, под условом да се прати пацијентова крв да би се открио могући настанак нежељених ефеката. Код пацијената који не реагују на ову дозу или имају нежељене ефекте, може бити неопходно да се заустави или прекине лечење. Код пацијената са благим или умереним проблемима бубрега, доза Сиклос-а мора бити смањена; лек се не сме користити код пацијената са тешким проблемима јетре или бубрега. Употреба Сиклоса се не препоручује код деце млађе од 2 године. За више информација, погледајте упутство за употребу.

Како функционише Сиклос?

Активни састојак у Сиклосу, хидроксикарбамид, инхибира раст и репродукцију одређених ћелија као што су крвне ћелије. Мада његов тачан механизам деловања у овој болести није познат, хидроксикарбамид може смањити број ћелија које циркулишу у крви и, код пацијената који болују од српастих ћелија, спречавају да црвене крвне ћелије преузму другачији облик. Тиме се смањује ризик од оклузије крвних судова.

Хидроксикарбамид, раније познат као хидроксиуреа, доступан је у Европској унији (ЕУ) неколико деценија за лечење других болести, укључујући и неке врсте рака.

Које су студије спроведене на Сиклосу?

Пошто је хидроксикарбамид добро позната супстанца, која се већ користи у другим лековима, компанија је представила податке из научне литературе која подржава давање Сиклоса одраслим особама и деци која болују од српастих ћелија. Нарочито је пружио доказе о ефикасности Сиклоса узетих из 11 објављених студија, спроведених на 378 дјеце, и из три националне информационе евиденције на 155 дјеце, лијечених са Сиклосом максимално 7 година. Произвођач је такође представио научне доказе прикупљене у студији која је спроведена на 299 одраслих особа, у којима су ефекти Силкоса упоређивани са плацебом (думми третман), као и резултати других студија које су обухватиле 430 одраслих особа и податке који долазе из из националног регистра информација о 123 одраслих особа које су се лијечиле са Сиклосом. Студије су упоредиле број вазо-оклузивних нападаја пре и после третмана са Сиклосом, дефинисаним као било која болна епизода која укључује руке, ноге, абдомен, леђа или груди.

Какве користи је Сиклос показао током студија?

Пацијенти који су лечени са Сиклосом пријавили су мање вазо-оклузивних нападаја након третмана са Сиклосом него у време пре третмана, са смањењем учесталости између 66% и 80% код деце и одраслих. Учесталост случајева акутног синдрома груди се такође смањује (25-33%). Коначно, дошло је до смањења броја хоспитализација, као и дана проведених у болници. Ови ефекти су одржавани до 7 година. У студији која је упоређивала Сиклос са плацебом код одраслих, у болесника који су узимали лијек (2, 5 напада годишње) примијећено је мање вазо-оклузивних нападаја него у болесника који су примали плацебо (4, 5 напада годишње).

Који су ризици повезани са Сиклосом?

Најчешће нуспојаве код Сиклоса (виђене код више од 1 пацијента на 10) су депресија коштане сржи, која изазива неутропенију (смањени ниво неутрофила, врста белих крвних зрнаца), ретикулоцитопенија (смањени ниво ретикулоцита, тип прекурсора црвених крвних зрнаца) и макроцитозе (повећање црвених крвних зрнаца). Пацијенти који узимају Сиклос морају имати крвне тестове пре и редовно током третмана, да би проверили број црвених крвних зрнаца и да би пратили статус бубрега и јетре. Број крвних ћелија се обично враћа на нормалне нивое у року од две недеље након престанка лечења Сиклосом. За комплетну листу свих нежељених ефеката који су пријављени код Сиклоса, погледати упутство за употребу.

Сиклос не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на хидроксикарбамид или неку другу супстанцу. Штавише, не смеју се користити код особа са тешким проблемима јетре или бубрега, или са опасно ниским бројем крвних ћелија. Дојење треба прекинути док узимате Сиклос.

Зашто је Сиклос одобрен?

Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да су користи Сиклоса веће од ризика за превенцију болних рецидивирајућих вазо-оклузивних напада, укључујући акутни синдром груди код педијатријских пацијената и одраслих са симптоматском болешћу српастих ћелија. Комитет је стога препоручио да Сиклос добије дозволу за стављање у промет.