Шта је Куван?
Куван је лек који садржи активну супстанцу сапроптерин дихидрохлорид. Доступан је као светло жуте растворљиве таблете (100 мг).
За шта се Куван користи?
Куван се користи за лечење хиперфенилаланинемије (ХПА, висок ниво фенилаланина у крви) код пацијената са генетичким поремећајима фенилкетонурија (ПКУ) или недостатком тетрахидробиоптерина (БХ4). Пацијенти који пате од ових поремећаја не успевају да конвертују фенилаланин (који се налази у протеинима) у тирозин (друга аминокиселина). Ово узрокује накупљање фенилаланина у крви који може изазвати проблеме са мозгом и нервним системом.
Куван се може користити код одраслих и деце. Куван је индикован за употребу код деце са ХПА-ом због ПКУ који су стари најмање четири године. Овај лек није испитиван код деце са ХПА због ПКУ млађег од четири године. Куван се може користити код деце свих узраста са ХПА због недостатка БХ4.
Лечење Куван-ом треба наставити само код пацијената који адекватно реагују на лек.
Пошто је број пацијената са ХПА-ом низак, болест се сматра 'ретком' и Куван је 8. јуна 2004. године означен као 'лијек за ријетке болести' (лијек који се користи за ријетке болести).
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Куван?
Куван терапију треба започети и надзирати од стране лекара са искуством у лечењу недостатка ПКУ и БХ4. Потребно је пратити количину фенилаланина и протеина у исхрани пацијента како би се осигурало да се нивои фенилаланина у крви и нутритивна равнотежа контролишу. Куван је индициран за дуготрајну употребу.
Доза Кувана зависи од телесне тежине пацијента. Пацијенти са ПКУ морају почети са 10 мг по килограму телесне тежине једном дневно, а они са БХ4 дефицитом морају почети са 2 - 5 мг / кг једном дневно. После једне недеље, доза се може подесити до 20 мг / кг једном дневно ако пацијент није одговорио на лечење. Задовољавајући одговор је смањење нивоа фенилаланина у крви за најмање 30% или до нивоа који је утврдио доктор. Ако се овај одговор добије после једног месеца, пацијент је класификован као "реагујући" и може наставити да узима Куван.
Куван се узима заједно са оброком сваки дан у исто време, пожељно ујутру. Таблете се растварају у чаши воде пре него што пацијент попије раствор. Код неких пацијената са недостатком БХ4, понекад се доза треба поделити у две или три дозе током дана да би се постигао најбољи ефекат. Куван треба користити опрезно код пацијената старијих од 65 година и код пацијената са проблемима јетре или бубрега.
Како Куван ради?
Високи нивои фенилаланина у крви зависе од проблема конверзије фенилаланина у тирозин помоћу ензима 'фенилаланин хидроксилаза'. Пацијенти са ПКУ имају дефектну верзију ензима и пацијенти са БХ4 недостатком имају низак ниво БХ4, "кофактор" који служи ензиму да функционише правилно. Активна супстанца у Куван, сапроптерин дихидрохлорид, је синтетска копија БХ4. У ПКУ, он делује тако што појачава активност дефектног ензима, ау БХ4 недостатку он замењује недостајући кофактор. Ово помаже да се обнови способност ензима да претвори фенилаланин у тирозин, смањујући ниво фенилаланина у крви.
Како је проучаван Куван?
Ефекти Куван-а су прво тестирани на експерименталним моделима пре испитивања на људима.
За лечење пацијената са ПКУ, Куван је проучаван у две главне студије које су поредиле Куван са плацебом. Сви пацијенти који су учествовали у студијама показали су одговор на први осмодневни Куван циклус, али су провели најмање недељу дана без лека пре почетка студија.
Прва студија обухватила је 89 пацијената у доби од осам и више година који нису слиједили строгу дијету. Главна мера ефикасности је смањење нивоа фенилаланина у крви за шест недеља.
Друга студија је обухватила 46 дјеце старости између четири и 12 година која су била на дијети са контролираним нивоом фенилаланина. Од треће недеље терапије, дијета је прилагођавана сваке две недеље на основу нивоа фенилаланина у крви. Главна мера ефикасности била је промена количине фенилаланина коју деца могу да хране кроз храњење држећи фенилаланин у крви на жељеном нивоу. Студија је трајала 10 недеља.
За лечење пацијената са БХ4 недостатком, компанија је представила резултате три студије доступне у објављеној литератури о сапроптерин дихидрохлориду. Једна од ових студија обухватила је 16 пацијената који су у просјеку лијечени 15, 5 мјесеци.
Које користи је Куван показао током студија?
За лечење ПКУ, Куван је био ефикаснији од плацеба. У првој студији, нивои фенилаланина у крви били су око 867 'микромола по литри' на почетку студије. Нормални нивои су око 60 микромола по литри код људи без ПКУ. После шест недеља, нивои фенилаланина су се смањили за 236 микромола по литри код пацијената који су узимали Куван и повећали се за 3 микромола по литри код пацијената који су узимали плацебо. У другој студији, деца која су узимала Куван могла су да узимају у просеку 17, 5 мг више фенилаланина по килограму телесне тежине сваки дан после 10 недеља, у поређењу са 3, 3 мг више него код деце која су узимала плацебо. .
У студијама пацијената са БХ4 дефицијенцијом, пацијенти су показали побољшање нивоа фенилаланина у крви и друге показатеље болести када су узимали сапроптерин дихидрохлорид.
Који су ризици повезани са куваном?
Најчешће нуспојаве код Куван (виђене код више од 1 пацијента на 10) су главобоља и цурење из носа. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени са Куваном, погледајте упутство за употребу.
Куван не сме да се користи у особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на сапроптерин дихидрохлорид или неку другу супстанцу.
Зашто је Куван одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је утврдио да су Куванове користи веће од ризика за лечење ХПА код одраслих и педијатријских пацијената са ПКУ и са недостатком БХ4, за које се показало да реагују на ову терапију. . Комитет је препоручио да се Куван-у одобри маркетинг.
Више информација о Кувану:
Дана 2. децембра 2008. године, Европска комисија је одобрила одобрење за стављање у промет које важи за Куван, које важи широм Европске уније, Мерцк КГаА.
За сажетак мишљења Одбора за лекове сирочади на Куван, кликните овде.
За пуни ЕПАР за Куван, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 10-2008.
