За шта се користи Бринеура - Церлипонасе Алфа и за шта се користи?
Бринеура је лек за лечење цероиде неурона липофусцинозе типа 2 (ЦЛН2), наслеђени поремећај код деце који доводи до прогресивног оштећења мозга.
Пошто је број пацијената са ЦЛН2 низак, болест се сматра 'ретком' и Бринеура је 13. марта 2013. године означена као 'лијек за лијечење сирочади' (лијек који се користи код ријетких болести).
Бринеура садржи активни састојак церлипоназа алфа.
Како се користи Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Бринеура се уноси директно у мозак. Пре прве инфузије, пацијент ће морати да се подвргне операцији да би имплантирао уређај, који иде од спољашње стране лобање кроз течну шупљину до мозга, где се лијек ослобађа.
Инфузије се изводе једном у две недеље од стране здравственог радника који има искуства у примени лекова у мозгу. Да би се смањио ризик од инфузијских реакција, пацијентима се могу дати други лекови пре или током третмана Бринеура или инфузија може бити успорена. Третман се може наставити све док пацијент не добије бенефиције.
Бринеура се може добити само на рецепт. За више информација, погледајте упутство за употребу.
Како функционише Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Пацијентима са ЦЛН2 недостаје ензим неопходан за нормалан развој мозга назван трипептидил-пептидаза 1 (ТПП1). Активни састојак у Бринеури, церлипоназа алфа, је копија ТПП1 и користи се за замену несталог ензима.
Лек се инфундира директно у мозак како би се заобишла крвно-мождана баријера, заштитна баријера која раздваја проток крви из мозга и спречава да супстанце као што су лекови уђу у мождано ткиво.
Које користи од Бринеура - Церлипонасе Алфа током студија?
У првим истраживањима истакнуто је да Бринеура смањује брзину којом се болест напредује мерено према стандардној скали процене.
У студији која је обухватила 23 деце (просечне старости 4 године) која су се лечила са Бринеура скоро годину дана, 20 од њих (87%) није показало губитак од 2 поена у моторичким и језичким способностима који су историјски посматрани код пацијената који нису примали терапију.
Евалуацију су обавили лекари који су пацијентима доделили одвојене оцене за моторичке и језичке вештине (где 0 значи теже и 3 је нормално). Коначни резултат пацијента одговарао је збиру двају резултата.
У наставку студије, Бринеурине користи су трајале још једну годину; резултати су показали да се болест може успорити код већине пацијената. Ова студија је још увијек у току.
Који су ризици повезани са Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Најчешће нуспојаве Бринеуре (које могу захватити више од 1 на 5 особа) су повишена температура, низак ниво ЦСФ протеина (мождана течност и кичмена мождина), ЕКГ абнормалности (испитивање срчане активности). повраћање, инфекције горњег респираторног тракта (инфекције носа и грла) и реакције преосетљивости (алергијске реакције). За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код примене лека Бринеура, погледајте упутство за употребу.
Бринеура се не сме користити код пацијената који су доживјели животне (алергијске) реакције преосјетљивости код Бринеуре и чији су се симптоми поновили када је лијек поново примијењен. Штавише, не треба га давати пацијентима који су имплантирани са шантом како би исцрпили вишак течности из мозга. Коначно, Бринеура не треба давати пацијентима ако постоје проблеми везани за уређај, као што су цурење или инфекција.
Зашто је Бринеура - Церлипонасе Алфа одобрен?
Доступни подаци показују да Бринеура доприноси успоравању губитка моторичких и језичких способности код пацијената са ЦЛН2, болести за коју не постоје други третмани.
Што се тиче сигурности, подаци не откривају никакве неприхватљиве проблеме. Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је стога закључио да су користи Бринеуре веће од његових ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.
Бринеура је одобрена у "изузетним околностима" јер није било могуће добити потпуне информације о Бринеури због реткости болести. Сваке године Европска агенција за лијекове ће прегледати нове доступне информације и овај сажетак ће бити ажуриран у складу с тим.
Које информације се још чекају на Бринеуру?
Пошто је Бринеура одобрен у изузетним околностима, компанија која их продаје ће обезбедити додатне податке из студија о безбедности лека, укључујући ризик од алергијских реакција када се користи дугорочно, и на дугорочну ефикасност у успоравању или заустављању погоршања моторичких и језичких вештина. Студије ће похађати дјеца млађа од двије године, за које тренутно нема података.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Компанија која пласира Бринеуру ће обезбедити да сви здравствени радници који треба да користе лек буду опремљени материјалом за обуку о томе како да га користе и како да спрече проблеме везане за уређај, као што је инфекција или опструкција.
Препоруке и мере предострожности које здравствени радници и пацијенти морају да поштују за безбедну и ефикасну употребу Бринеуре такође су укључени у сажетак карактеристика производа и упутства о леку.
Више информација о Бринеури - Церлипонасе Алфа
Комплетан ЕПАР за Бринеура може се наћи на интернет страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Европски јавни извјештаји о процјени. За више информација о терапији Бринеура, прочитајте упутство за употребу (такође дио ЕПАР-а) или се обратите свом лијечнику или љекарнику.
Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести који се односи на Бринеуру доступан је на интернет страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Означавање ријетких болести.
