Шта је Реплагал?
Реплагал је раствор за инфузију, који садржи активну супстанцу агалзидазу алфа.
За шта се користи Реплагал?
Реплагал се користи за лечење пацијената са Фабриевом болешћу, ретким наслеђеним стањем.
Пацијенти који пате од ове болести представљају недостатак ензима алфа-галактозидазе А. Овај ензим нормално разграђује липид глоботриаосилцерамид (Гб3). Ако овај ензим недостаје, Гб3 не може да се разбије и акумулира у ћелијама, на пример у ћелијама бубрега.
Пацијенти са Фабри-овом болешћу могу имати широке симптоме, укључујући озбиљне поремећаје као што су отказивање бубрега, срчани проблеми и мождани удар.
Пошто је број пацијената са Фабријевом болешћу низак, ова болест се сматра "ретком", а 8. августа 2000. године Реплагал је означен као "лек за ријетке болести" (лек који се користи за лечење ретких болести).
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Реплагал?
Реплагал треба давати под надзором лекара који је специјализован за лечење Фабријеве болести или других наследних поремећаја метаболизма. Даје се као интравенска инфузија од 0, 2 мг / кг телесне тежине 40 минута свака 2 недеље. У неким студијама испитан је ефекат Реплагала који је примењен на децу и зато је предложено да се Реплагал може користити код деце узраста од 7 до 18 година у истој дози. Пацијенти који имају озбиљне проблеме са бубрезима имају мањи одговор на терапију. Реплагал је намењен за дуготрајну употребу.
Како функционише Реплагал?
Реплагал је терапија за замену ензима, која је терапија која пацијентима обезбеђује недостатак ензима. Реплагал је намењен да замени хумани ензим алфа-галактозидазу А, коме недостају људи са Фабријевом болести. Активна супстанца у Реплагалу, агалзидаза алфа, је копија хуманог ензима произведеног методом названом "технологија рекомбинантне ДНК": ензим се производи у ћелији у којој је ген (ДНК) уведен да чини га способним за производњу ензима. Овај замјенски ензим погодује разградњи Гб3 спречавањем његове акумулације у ћелијама.
Које су студије спроведене на Реплагалу?
Реплагал је проучаван у две клиничке студије, на укупно 40 пацијената мушкараца. Реплагал је упоређен са плацебом (думми треатмент); у једној студији је мерен утицај на бол, док је у другој студији испитиван његов утицај на елиминацију Гб3 из леве коморе (миокард). Проведена је и студија на 15 жена (носилаца).
Реплагал је такође испитиван код 24 деце узраста између шест и пол и 18 година.
Какве користи је Реплагал показао током студија?
Након 6 месеци терапије, Реплагал је значајно смањио бол код пацијената који су лечени у поређењу са онима који су примали плацебо. Реплагал је произвео просечно смањење масе леве коморе од 11, 5 г, док су пацијенти који су примали плацебо имали пораст од 21, 8 г. Ови резултати показују да се симптоми болести побољшавају или да болест остаје стабилна. Код жена су ефекти били упоредиви са резултатима који су нађени код мушкараца. Деца која су примила 6 месеци лечења Реплагал-ом нису показала пораст срчане масе, а ниво Гб3 у крви је смањен.
Који су ризици повезани са Реплагалом?
Најчешће нуспојаве (примећене код више од једног пацијента од 10 током студија) су узроковане инфузијом, а не самим леком. То су углавном зимице, главобоље, мучнина, пирексија (грозница), црвенило лица и умор (умор), који генерално нису озбиљни. Друге врло честе нуспојаве укључују бол и нелагодност. Нуспојаве пријављене код деце су сличне онима код одраслих. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени са Реплагалом, погледајте упутство за употребу.
Пацијенти који узимају Реплагал могу развити антитела (протеини произведени као реакција на Реплагал, који могу компромитовати третман).
Реплагал не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на агалзидазу алфа или друге састојке у леку.
Зашто је Реплагал одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да за пацијенте са Фабриевом болешћу, лечење Реплагалом може да има дугорочне клиничке користи. ЦХМП је одлучио да су користи Реплагала веће од његових ризика и препоручио да се даје одобрење за стављање у промет.
Реплагал је био одобрен "у изузетним околностима", јер, како се користи за лечење ретких болести, није било могуће добити детаљније информације о леку. Европска агенција за лекове (ЕМЕА) разматра нове информације доступне сваке године и овај сажетак ће се ажурирати према потреби.
Које информације се још чекају на Реплагал?
Компанија која производи Реплагал ће спровести даље студије о леку, посебно за добијање резултата од 5 година терапије, других доза, доза одржавања и студија о деци.
Више информација о Реплагалу
Дана 3. августа 2001. године, Европска комисија је одобрила дозволу за стављање Реплагала у промет у оквиру Европске уније за ТКТ Еуропе АБ. Дозвола за стављање лијека у промет обновљена је 3. августа 2006. године. За регистрацију статуса лијека Реплагал као лијека за ријетке болести, кликните овдје.
За пуни ЕПАР о Реплагалу, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 02-2007
