За шта се користи Раконе и Идебеноне и за шта се користи?
Раконе је лек за лечење оштећења вида код одраслих и адолесцената од 12 година старости са Леберовом наследном оптичком неуропатијом (ЛХОН), наслеђеним поремећајем који се одликује прогресивним губитком вида. Раксон садржи активну супстанцу идебенон.
Пошто је број пацијената са Леберовом наследном оптичком неуропатијом низак, болест се сматра 'ретком', а Раконе је 15. фебруара 2007. године означен као 'лијек за ријетке болести' (лијек који се користи код ријетких болести).
Раконе је "хибридна" медицина. То значи да је Раконе сличан "референтном леку" који садржи исти активни састојак, али са другачијом формулацијом. Референтни лек за Раконе је Мнесис (таблете од 45 мг).
Како се користи Раконе - Идебеноне?
Раконе се може добити само на рецепт. Лијечење треба започети и надзирати лијечник са искуством у ЛХОН-у. Лек је доступан у облику таблета од 150 мг, а препоручена доза је две таблете три пута дневно, која се узима са храном.
Како функционише Раконе - Идебеноне?
Активни састојак у Раксону, идебенон, је антиоксидантни агенс који делује на митохондрије (ћелијске структуре које производе енергију неопходну за функционисање ћелија). Мутације (дефекти) генетског материјала митохондрија се примећују код пацијената са Леберовом наследном оптичком неуропатијом. То значи да митохондрији не функционишу правилно и, уместо да производе енергију, производе токсичне облике кисеоника (слободни радикали) који оштећују нервне ћелије ока одговорне за вид. Верује се да идебенон помаже побољшању производње енергије обнављањем митохондријске функције, како би се спријечило оштећење станица и губитак вида у ЛХОН-у.
Какве користи је Раконе - Идебеноне показао током студија?
Раконе је проучаван у једној главној студији која је обухватила 85 пацијената са Леберовом наследном оптичком неуропатијом, у којој је Раконе упоређен са плацебом (думми третман) у периоду од 24 недеље. Главна мера ефикасности је побољшање вида, забележено углавном на основу броја слова које су пацијенти могли да прочитају приликом испитивања стандардног октотипског погледа. На крају студије, пацијенти који су примали Раконе могли су да прочитају у просеку више од 3-6 слова од оних на плацебу. Штавише, неки пацијенти који на почетку студије нису били у стању да прочитају оптотипицал табелу (класификовани као "офф цхарт") су били у стању да прочитају бар једну линију на крају третмана, а то је било друго. клинички важан резултат. Штавише, код 30% испитаника који су примали Раконе (16 од 53) клинички значајан опоравак вида је примећен код најмање једног ока у поређењу са 10% пацијената (3 од 29) у плацебо групи.
Додатни подаци који подржавају предности Ракона узети су из проширеног програма приступа, у којем је Раконе био доступан појединачним пацијентима који нису учествовали у клиничкој студији, као и истраживање случаја студије, који је укључивао податке. пацијената са ЛХОН-ом који нису подвргнути терапији.
Из анализе свих ових података појавио се кохерентан модел који је, генерално гледано, већи проценат пацијената лечених Раконом показао побољшања у њиховом виду у односу на пацијенте који нису лечени или лечени плацебом.
Који су ризици повезани са Раконе - Идебеноном?
Најчешће нуспојаве Ракона (које могу захватити више од 1 на 10 особа) су назофарингитис и кашаљ; Чести су и благи до умерени прољев и бол у доњем дијелу леђа (који могу захватити до 1 на 10 особа).
За комплетну листу свих нежељених ефеката који су пријављени са Раконеом и његовим ограничењима, погледајте лек о леку.
Зашто је Раконе - Идебеноне одобрен?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да су користи Раконе-а веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.
Комитет је приметио одсуство терапија за превенцију или лечење оштећења вида код пацијената са ЛХОН-ом. Резултати главне студије су показали побољшање вида код пацијената третираних Раконеом и овај тренд ка позитивном ефекту је потврђен додатним подацима из проширеног програма приступа и студије случаја.
Што се тиче сигурности Ракона, нуспојаве које су примијећене код лијека биле су углавном благе или умјерене јачине.
Раконе је одобрен у "изузетним околностима", јер се потпуне информације о Раконеу не могу добити због реткости болести. Сваке године Европска агенција за лијекове ће прегледати нове доступне информације и овај сажетак ће бити ажуриран у складу с тим.
Које информације се још чекају на Раконе - Идебеноне?
Пошто је Раконе одобрен у изузетним околностима, компанија која продаје Раконе ће спровести даље студије о дугорочним ефектима и безбедности лека, и успоставиће и одржавати регистар пацијената са ЛХОН-ом који су лечени тим леком.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Раконе - Идебенона?
Израђен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Раконе користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика лека и упутства за лек за Раконе, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају поштовати здравствени радници и пацијенти.
Више информација о Раконе - Идебеноне
За више информација о третману са Раконом прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту.
Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести Раконе доступан је на интернет страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Означавање ријетких болести.
