Шта је Аммонапс?
Аммонапс је лек који садржи натријум фенилбутират као активни састојак, доступан у
у облику белих овалних таблета (500 мг) или гранула (940 мг / г).
За шта се користи Аммонапс?
Аммонапс се користи за лечење пацијената са поремећајима циклуса уреје. Код ових пацијената, тело није у стању да избаци азотне остатке јер му недостају одређени ензими који се обично налазе у јетри. У телу су азотни остаци присутни у облику амонијака, супстанце која је посебно токсична за мозак. Аммонапс је индикован за пацијенте са мањком једног или више следећих ензима: карбамилфосфат синтетаза, орнитин транскарбамилаза или аргиносукцинска синтетаза.
Лек се може применити код пацијената код којих поремећај има следеће карактеристике:
• рани неонатални почетак (потпуни недостатак једног или више горе наведених ензима који се јављају у првом месецу живота);
• касни почетак (недостатак парцијалног ензима који се јавља након првог мјесеца живота) код субјеката који су претрпјели оштећење мозга узроковано високом стопом амонијака.
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Аммонапс?
Лечење Аммонапсом треба да прати лекар са искуством у лечењу болесника са поремећајем циклуса уреје.
Аммонапс се користи поред других третмана, заједно са посебним режимом исхране са ниским садржајем протеина у циљу смањења уноса азота. Дневна доза Аммонапс-а варира у зависности од пацијента и према исхрани, телесној тежини и висини. Стога су неопходне редовне претраге крви да би се одредила тачна дневна доза. Дневна доза Аммонапс-а мора бити равномерно распоређена између оброка. Таблете су за одрасле и дјецу, док су грануле за новорођенчад и за пацијенте који не могу прогутати таблете. Грануле су помешане са храном или пићем, непосредно пре узимања, или растворене у води пре него што су примењене сондом из абдомена или из носа у стомак.
Аммонапс је дуготрајан третман, све док пацијент успјешно не прође кроз операцију трансплантације јетре.
Како Аммонапс ради?
Азот се уноси у организам кроз протеине садржане у храни, а затим трансформише у амонијак. Код пацијената са поремећајима циклуса уреје, тело није у стању да елиминише амонијак присутан у телу, који се затим акумулира у њему. Ова акумулација узрокује озбиљне посљедице као што су инвалидност, оштећење мозга и смрт. Активна супстанца у Аммонапсу, натријум фенилбутират, тело се трансформише у супстанцу која се зове фенилацетат. Фенилацетат се комбинује са глутамином, аминокиселином која садржи азот, да формира супстанцу која се може елиминисати из организма путем бубрега. Тиме се смањује акумулација азота, чиме се смањује количина амонијака коју производи тело.
Како је Аммонапс проучаван?
Овај лек је испитиван код 82 пацијента који пате од поремећаја циклуса уреје који су третирани Аммонапсом и који раније нису примали друге третмане за наведени поремећај. Аммонапс није упоређен ни са једним другим третманом. Главни индекс ефикасности био је преживљавање, иако је у студији разматран и број епизода хиперамонемије (интервали који се одликују високим нивоом амонијака у крви), когнитивни развој (тј. Развој способности размишљања, учења и запамтите), раст и ниво амонијака и глутамина у крви.
Какве користи је Аммонапс приказано у студијама?
Укупна стопа преживљавања била је око 80% код новорођенчади која су третирана Аммонапсом. С друге стране, нелијечена беба обично умире у првој години живота. Код пацијената који су касније развили болест, забележена стопа преживљавања била је већа. Рана дијагноза и хитно лечење су важни за смањење ризика од инвалидности.
Који су ризици повезани са Аммонапсом?
Најчешће нуспојаве код Аммонапса (виђене код више од 1 пацијента од 10) су аменореја (одсуство менструалног циклуса) или неправилни менструални циклуси, иако се ово односи само на женске пацијентице у репродуктивној доби. Друге уобичајене нуспојаве укључују оштећење бубрежне функције и абнормалности броја крвних станица (црвена крвна зрнца, леукоцити и тромбоцити). За комплетну листу свих нежељених ефеката који су пријављени код примене лека Аммонапс, погледајте упутство за употребу.
Аммонапс не сме да се користи код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на натријум фенилбутират или било који други састојак. Лијек се не смије давати тијеком трудноће или дојења.
Зашто је Аммонапс одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је установио да поремећаји циклуса уреје представљају озбиљну болест за коју постоји смањен број третмана.
Показало се да Аммонапс спречава прекомерно накупљање амонијака у крви. Упркос ограниченим расположивим информацијама, ЦХМП је одлучио да користи Аммонапс-а превазилазе ризике као допунску терапију у хроничном лијечењу поремећаја циклуса уреје и стога препоручује да се даје одобрење за стављање у промет.
Аммонапс је био одобрен у "изузетним околностима", с обзиром на то да је у вријеме одобрења за лијечење ријетке болести било доступних ограничених информација. Пошто је компанија доставила тражене додатне информације, ограничење "у изузетним околностима" је уклоњено 6. јула 2004. године.
Више информација о Аммонапс-у:
Дана 8. децембра 1999. године Европска комисија је издала дозволу за стављање у промет за Аммонапс, која важи у цијелој Европској унији. Дозвола за стављање у промет обновљена је 8. децембра 2004. и 8. децембра 2009. године. Носилац ауторизације је шведски Орпхан Интернатионал АБ. Потпуни ЕПАР за Аммонапс можете наћи овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 12-2009
