Шта је Залмокис и за шта се користи - Генетски модификовани лимфоцити?
Залмокис је лек који се користи као допунски третман код одраслих пацијената на трансплантацији хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ, трансплантација ћелија која се може развити у различите типове крвних ћелија) из делимично компатибилног донора (такозвани хаплоидентични трансплантат). Залмокис се користи код пацијената који су имали хаплоидентичну трансплантацију због тешког рака крви, као што су неке леукемије и лимфоми. Пре него што добије трансплантацију, пацијент ће добити третман за уклањање постојећих ћелија из коштане сржи, укључујући ћелије рака и ћелије имуног система. Залмокис се даје како би се вратио пацијентов имуни систем након трансплантације.
Залмокис је врста напредне терапије која се назива "производ соматске ћелијске терапије", који је врста лијека који садржи станице или ткива којима је манипулирано тако да се могу користити за лијечење, дијагнозу или превенцију болести. Залмокис садржи Т лимфоците (врсту белих крвних зрнаца) који су генетски модификовани1. Да би се добио Залмокис, Т лимфоцити из донаторског трансплантата су одвојени од осталих ћелија у трансплантату. Ови Т лимфоцити се затим генетички модификују тако да укључују "ген за самоубиство".
Пошто је број пацијената подвргнут трансплантацији ниских хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ), Залмокис је означен као "орпхан медицине" (лек који се користи код ретких болести) 20. октобра 2003. године.
Како се користи Залмок - Генетски модификовани лимфоцити?
Залмокис се може добити само на рецепт, а лечење треба вршити под надзором лекара са искуством у лечењу рака крви помоћу трансплантације хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ).
Залмокис је припремљен за употребу као медицина специфична за пацијента. Примењује се након периода од 21-49 дана од трансплантације, али само ако трансплантација није вратила пацијентов имунолошки систем и ако пацијент није развио болест трансплантата против домаћина (што се дешава када трансплантиране ћелије постану трансплантиране) напад на тело).
Залмокис се примењује интравенском инфузијом (капање) у трајању од 20-60 минута, сваког месеца до четири месеца, док циркулишући Т лимфоцити не достигну одређени ниво. Доза Залмокиса зависи од телесне тежине пацијента.
За више информација, погледајте упутство за употребу.
Како дјелује Залмокис - генетски модифицирани лимфоцити?
Када се примени после трансплантације, Залмокис помаже пацијенту да изгради имунолошки систем и тако га штити од инфекције. Међутим, Т лимфоцити присутни у Залмокису могу понекад напасти тијело пацијента, узрокујући болест трансплантата против домаћина. Т-ћелије у Залмокису имају суицидалан ген, што их чини подложним медицинским производима ганцикловир и валганцикловир. Ако пацијент развије болест трансплантата против домаћина, даје се ганцикловир или валганцикловир, који убија Т лимфоците који имају самоубилачки ген и тако лече болест и спречавају даљи развој.
Какве користи је Залмокис показао - генетски модификовани лимфоцити током студија?
Залмокис је проучаван у једној главној студији која је обухватила 30 пацијената који су били подвргнути хаплоидентичној трансплантацији због тешког рака крви. Залмокис није упоређен са другим терапијама у овој студији. Главна мера ефикасности је обнављање имуног система мерено нивоима Т лимфоцита у крви, код 77% пацијената лечених Залмокисом (23 од 30) имуни систем је обновљен. Обољење трансплантације домаћина се десило код 10 пацијената који су тада добијали или ганцикловир или валганцикловир, сами или у комбинацији са другим лековима. Свих 10 пацијената опоравило се од болести трансплантата против домаћина.
Подаци из главне студије су такође комбиновани са подацима из друге студије и стопа преживљавања за 37 пацијената лечених Залмокисом (23 у главној студији и 14 у тренутној студији) су упоређени са онима из база података о 140 пацијената који су прошли хаплоидентичну трансплантацију у прошлости. Проценат пацијената који су преживели после једне године био је 51% за пацијенте који су примали Залмокис у поређењу са 34-40% за пацијенте који нису примили Залмокис.
Који су ризици повезани са Залмокис - Генетски модификовани лимфоцити?
Најчешћа нуспојава Залмокиса (која се може појавити код више од 1 на 10 пацијената) је акутна трансплантирана болест против домаћина (стање које се развија у року од око 100 дана трансплантације). Када се користи Залмокис, ово стање се може лечити ганцикловиром или валганцикловиром. Залмокис не треба давати пацијентима чији је имуни систем обновљен. Штавише, не би требало да се користи код пацијената који су већ развили болест трансплантата у односу на домаћина који захтева лечење. За комплетну листу ограничења и нежељених ефеката који су пријављени код примене Залмокиса, погледајте упутство за употребу.
Зашто је одобрен Залмокис - Генетски модификовани лимфоцити?
Показано је да Залмокис помаже у обнављању имуног система пацијената који су били подвргнути хаплоидентичној трансплантацији због тешких карцинома крви; ови пацијенти имају ограничене терапијске могућности и имају лошу прогнозу. Профил сигурности Залмокиса сматра се прихватљивим. Главни ризик је болест трансплантата код домаћина, међутим, то се може успјешно лијечити ганцикловиром или валганцикловиром, који убија Т лимфоците присутне у Залмокису. Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да, иако су потребни додатни подаци да би се одредио његов обим, предности Залмокис-а надмашују ризике и препоручује да се одобри за употребу у ЕУ . Залмокис је добио "условно одобрење". То значи да ће у будућности бити доступне додатне информације о леку, које компанија треба да обезбеди. Сваке године Европска агенција за лијекове ће прегледати нове доступне информације и овај сажетак ће бити ажуриран у складу с тим.
Које информације још увек очекују Залмокис?
Пошто је Залмокис добио "условно одобрење", компанија која продаје Залмокис ће дати резултате текуће студије спроведене на пацијентима са акутном леукемијом високог ризика. Студија ће упоредити хаплоидентични трансплантат након чега следи третман са Залмокис-ом са хаплоидентичном Т-ћелијском трансплантацијом, након чега следи третман са циклофосфамидом (лек који спречава почетак болести трансплантата против домаћина) и хапоидентичном трансплантацијом без Т лимфоцита.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Залмокиса - Генетски модифицираних лимфоцита?
Компанија која продаје Залмокис ће обезбедити материјал за обуку здравствених радника, са детаљним информацијама о ризицима, укључујући болест трансплантата против домаћина, и како правилно користити лек. Компанија ће такође прикупити податке од свих пацијената третираних Залмокис-ом попуњавањем регистра и пратити напредак након третмана како би се проучила безбедност и ефикасност лека на дужи рок.
Препоруке и мере предострожности које здравствени радници и пацијенти морају да поштују за безбедну и ефикасну употребу Залмокиса такође су укључени у сажетак карактеристика производа и упутства о леку.
Више информација о Залмокис - Генетски модификовани лимфоцити
Комплетан ЕПАР за Залмокис може се наћи на интернет страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Европски јавни извјештаји о процјени. За више информација о Залмокис терапији прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту.
Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести у вези са Залмокис доступан је на интернет страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Ознака ретких болести
