Шта је Завесца?
Завесца је лек који садржи активну супстанцу миглустат, доступну као беле 100 мг капсуле.
За шта се користи Завесца?
Завесца је индицирана за лијечење двије ријетке насљедне болести које утјечу на начин на који тијело метаболизира масноће. Обе болести узрокују накупљање масних супстанци (званих глукофинголипиди) у организму. Завесца се користи у следећим случајевима:
- одрасле особе са типом 1 Гауцхерове болести у благим до умереним облицима. Пацијентима који пате од недостатка ензима (глукоцереброзидазе); овај недостатак одређује акумулацију типа гликозфинголипида (званог глукозилцерамид) у различитим деловима тела, нпр. слезина, јетра, кости. Завесца се користи код пацијената који нису погодни за лечење стандардном ензимском терапијом (ЕРТ) инфузијом (капање у вену);
- одрасле особе, адолесценти и дјеца са Ниеманн-Пицк типом Ц болести, болести која може довести до смрти, у којој се накупља гликозфинголипида у станицама унутар мозга иу другим дијеловима тијела. Завесца се користи за лечење "неуролошких" симптома болести (симптоми који се односе на мозак и живце). Ови симптоми укључују: губитак координације, проблеме који су резултат "сакадних" (брзих) покрета очију који могу оштетити вид, кашњење у развоју, потешкоће у гутању, повећан тонус мишића, конвулзије и потешкоће у учењу.
Како је број пацијената који пате од ових болести низак, они се сматрају "ријетким" и стога је Завесца добила ознаку "лијек за ријетке болести", односно 18. октобар 2000. године, што се тиче типа 1 Гауцхерове болести, и 16 Фебруар 2006, за Ниеманн-Пицк тип Ц болести.
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Завесца?
Лечење Завесцом треба започети и пратити од стране лекара са искуством у лечењу Гауцхер-ове болести или Ниеманн-Пицк тип Ц болести.
Препоручена почетна доза за лечење пацијената са типом 1 Гауцхер-ове болести је једна капсула која се даје орално, три пута дневно. Што се тиче болести Ниеманн-Пицк типа Ц, препоручена доза је две капсуле, три пута дневно, за одрасле и адолесценте.
доза варира у зависности од тежине и висине за децу млађу од 12 година. Завесца се може узимати на пун или желудац. Завесца је дугорочна терапија.
Дозу треба смањити код пацијената са проблемима бубрега и, бар привремено, код пацијената код којих се јавља дијареја. Студије овог лека нису спроведене код пацијената са проблемима са јетром. За више информација, погледајте Сажетак описа својстава производа (укључен у ЕПАР).
Како Завесца ради?
Активна супстанца у Завесци, миглустат, инхибира деловање ензима, названог глукозилцерамид синтетаза. Овај ензим је део прве фазе производње гликозфинголипида. Спрјечавањем дјеловања ензима, миглустат може смањити производњу гликозфинголипида у станицама. Ово би требало успорити или спријечити симптоме типа 1 Гауцхер-ове болести и смањити симптоме Ниеманн-Пицк тип Ц болести.
Које су студије спроведене на Завесци?
Ефикасност Завесце у лечењу благог до умереног Гауцхер-овог типа 1 била је предмет главне студије која је укључивала 28 пацијената који нису могли или нису желели да се подвргну терапији замене ензима. Главни дио студије трајао је једну годину; 13 пацијената је наставило да узима лек још две године. Циљ студије је био да се измери ефекат Завесце на запремину јетре и слезине и да се утврди да ли је имао ефекте на вредности крви, као што је концентрација хемоглобина (протеин пронађен у црвеним крвним зрнцима који носе кисеоник у телу) и број тромбоцита (компоненте које учествују у згрушавању крви).
Што се тиче болести Ниеманн-Пицк тип Ц, ефикасност Завесца је испитивана у главној студији која је укључивала 31 пацијента, од којих је 12 било мање од 12 година. Студија је упоредила ефекте Завесца у комбинацији са стандардном терапијом (мере које се користе за ублажавање симптома) и само стандардном терапијом. Главни индекс ефикасности је била промена у учесталости хоризонталних сакадних покрета очију после једне године; у студији су испитивани и други неуролошки симптоми, укључујући способност пацијента да прогута и њихове интелектуалне функције. Неки пацијенти су остали на лечењу до пет и по година. Истраживање је спроведено и на 66 пацијената који су примали Завесцу.
Какве користи је Завесца показао током студија?
У студији која се односила на тип 1 Гауцхер-ове болести, након годину дана утврђено је смањење обима јетре од 12% и волумена слезене од 19%. Такође је детектовано просечно повећање концентрације хемоглобина од 0, 26 г по децилитру, као и повећање броја тромбоцита од 8, 29 милиона по милилитру. Корисни ефекти Завесце остали су непромењени током три године непрекидног лечења.
У студији Ниеманн-Пицк тип Ц болести, побољшање покрета очију било је слично код пацијената који су третирани са и без Завесца. Међутим, знаци побољшања способности гутања и интелектуалне функције су нађени код пацијената који су примали Завесца. Истраживање је показало да је лијек учинио да је погоршање симптома стабилно или смањено за око три четвртине пацијената.
Који су ризици повезани са Завесцом?
Најчешће нуспојаве повезане са Завесцом (виђене код више од 1 пацијента на 10) су губитак тежине, тремор, дијареја, надутост и бол у стомаку (бол у стомаку). За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код примене Завесца, погледајте упутство за употребу.
Завесца не треба користити код пацијената који могу бити преосетљиви (алергични) на миглустат или било који други састојак.
Зашто је Завесца одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да предности које показује Завесца превазилазе ризике у вези са лечењем благим или умереним Гауцхеровим обољењем типа 1 код неодговарајућих одраслих пацијената оралним путем. да се лече ензимском надомјесном терапијом (ЕРТ) и прогресивним неуролошким манифестацијама код одраслих и педијатријских пацијената са Ниеманн-Пицк типом Ц болести, стога је препоручила давање ауторизације за Завесца.
Завесца је одобрен "у изузетним околностима" јер, као ретка болест, није било могуће добити потпуне податке о лијеку. Европска агенција за лекове (ЕМЕА) ће наставити сваке године да испита све нове податке који су постали доступни у међувремену, ажурирајући овај сажетак ако је потребно.
Које информације се још чекају на Завесцу?
Произвођач Завесца се обавезао да ће спровести следеће студије о ефикасности и безбедности производа у односу на тип 1 Гауцхер-ове болести:
- програм који следи маркетинг производа да би се лекари обавестили о употреби Завесца и да би се осигурало да пацијенти пријаве безбедносне аспекте лека;
- праћење студије о пацијентима који су већ укључени у клиничке тестове, да би се наставила процена безбедности и ефикасности лека, као и да би се добила већа повратна информација о неуролошким аспектима болести;
- студија о ефикасности и безбедности Завесце код пацијената који прелазе на Завесца након терапије заменом ензима;
- даљу студију о природној историји болести, спроведеној заједно са европском радном групом за Гауцхерову болест (ЕВГГД).
Више информација о Завесца:
Европска комисија је 20. новембра 2002. године издала одобрење за стављање у промет за Завесца Ацтелион Регистратион Лтд, које важи у цијелој Еуропској унији. Дозвола за промет је обновљена 20. новембра 2007. године.
За регистрацију статуса лека сирочића Завесца кликните овде (за тип 1 Гауцхер-ове болести) и овде (за Ниеманн-Пицк тип Ц болести).
За пуни ЕПАР за Завесца, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 01-2009
