Шта је Холоцлар и за шта се користи?
Холоцлар је третман који садржи матичне ћелије, које се користе за замену оштећених ћелија на површини (епителу) рожњаче, прозирној мембрани која покрива ирис (обојени део ока). Користи се код одраслих пацијената са умереним до тешким недостатком лимбалних матичних ћелија узрокованих очне опекотине (укључујући хемијске опекотине). Пацијенти са овим стањем немају довољан број лимбалних матичних ћелија, које нормално интервенишу у процесу регенерације рожњаче, замењујући спољашње ћелије рожнице које су оштећене и старости. Холоцлар је врста медицине напредне терапије која се назива "производ ткивног инжењеринга", врста лијека који садржи ћелије узете из пацијентовог лимба (на угловима рожњаче) и након тога расте у лабораторији тако да се могу користити за поправку површине оштећена рожница. Будући да је број пацијената са недостатком лимбалних матичних ћелија низак, болест се сматра 'ријетком', а Холоцлар је 7. студеног 2008. године означен као 'лијек за ријетке болести' (лијек који се користи код ријетких болести).
Како се користи Холоцлар?
Холоцлар треба користити само у болничком окружењу, од стране одговарајуће обученог и квалификованог офталмолошког хирурга, и треба га давати само пацијентима чије лимбалне ћелије су коришћене за производњу лека. У првој фази лечења, мали део здравог лимбалног ткива (око 1 2'2 мм2) се узима од пацијента у болници, који се истог дана шаље произвођачу лека. Након тога, ћелије ткива се узгајају у лабораторији и замрзавају док се не потврди датум операције. Одмрзнуте ћелије се користе за производњу Холоцлара, растући их на мембрани састављеној од протеина који се зове фибрин. Холоклар, који се састоји од обе ћелије и мембране, затим се шаље назад у болницу, где се одмах имплантира у очи пацијента током операције. Након уклањања лимбалног ткива, пацијенти морају бити третирани антибиотицима како би се спријечила инфекција ока. Након операције, пацијент се мора лечити антибиотицима и одговарајућим антиинфламаторним леком. Холоцлар је намењен само за један третман. Третман се може поновити ако лекар сматра да је то потребно. За више информација погледајте сажетак карактеристика производа (такође део ЕПАР-а).
Како Холоцлар ради?
Активни састојак у Холоцлар-у су лимбалне ћелије пацијента, које обухватају ћелије узете са површине рожњаче и лимбалних матичних ћелија које се узгајају у лабораторији. Пре употребе холоклара, оштећено ткиво мора бити уклоњено са површине рожњаче захваћеног ока. Једном имплантиране у око, ћелије рожњаче Холоцлара доприносе замени површине рожњаче, док лимбалне матичне ћелије делују као резервоар нових ћелија, које континуирано регенеришу рожњачу
Које су користи од Холоцлар показале током студија?
Као део ретроспективне студије која је изведена са клиничким подацима из прошлости, показало се да је Холоцлар ефикасан у регенерацији стабилне површине рожњаче код субјеката са умереним до тешким недостатком лимбалних ћелија узрокованих опекотинама. Годину дана након имплантације са Холоцлар-ом, имплантат се сматра успешним код 75 од 104 испитиваних пацијената (72%), на основу постојања стабилне површине рожњаче без површинских дефеката и са или са ограниченом инвазијом. нових крвних судова (типична карактеристика недостатка лимбалних матичних ћелија). Такође су примијећена смањења симптома пацијената, укључујући бол и упалу, као и побољшања вида.
Који су ризици повезани с Холоцлар-ом?
Најчешћа нуспојава Холоцлара (која може захватити више од 1 на 10 особа) је блефаритис (упала капка). За комплетну листу нуспојава и ограничења, погледајте упутство за употребу.
Зашто је Холоцлар одобрен?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) сматра да је третман са Холоцлар-ом био ефикасан у обнављању здравих површина рожњаче код пацијената са умереним до тешким недостатком матичних ћелија лимбала изазваних опекотинама као и код побољшања симптома приказ. Одбор сматра да умјерени до тешки облици дефицијенције матичних станица представљају озбиљна стања која, ако се не лијече, могу довести до озбиљног смањења или потпуног губитка вида. С обзиром на то да су нуспојаве Холоцлар третмана генерално прихватљиве, ЦХМП је одлучио да су Холоцлар-ове користи веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ. Закључак који се односи на однос ризика и користи Холоцлара заснива се на резултатима двије ретроспективне студије (проведене уз кориштење прошлих клиничких података). Компанија ће обезбедити додатне податке из проспективне студије (која бележи резултате током студије). Стога је Холоцлар добио "условно одобрење". То значи да ће у будућности бити доступне додатне информације о леку, које компанија треба да обезбеди. Сваке године Европска агенција за лијекове ће прегледати нове доступне информације и овај сажетак ће бити ажуриран у складу с тим.
Које информације се још чекају за Холоцлар?
Пошто је издато условно одобрење за Холоцлар, компанија која продаје Холоцлар ће пружити додатне податке о леку. Конкретно, компанија ће учинити доступним податке о ризицима и користима Холоцлара из проспективне клиничке студије.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Холоцлар-а?
Израђен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Холоцлар користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика лека и упутства за Холоцлар, укључујући одговарајуће мере предострожности које треба да поштују здравствени радници и пацијенти. Поред тога, компанија која производи Холоцлар ће здравственим радницима пружити информативни материјал о сигурној употреби лијека, укључујући информације о избору и праћењу пацијената на крају студије, као ио извјештајима о нуспојавама. Пацијенти који су кандидати за третман ће такође добити информативне материјале. Додатне информације су доступне у сажетку плана управљања ризиком
Више информација о Холоцлар-у
Дана 17. фебруара 2015. године, Европска комисија је издала дозволу за стављање у промет за Холоцлар, која важи широм Европске уније. За више информација о Холоцлар терапији прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту. Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести у вези с Холоцлар-ом доступан је на интернет страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Означавање ријетких болести. Последње ажурирање овог сажетка: 02-2015.
