Шта је Елапрасе?
Елапрасе је концентрат за раствор за инфузију који садржи активну супстанцу идурсулфазу.
За шта се користи Елапрасе?
Елапрасе се користи за лечење пацијената са Хунтеровим синдромом и намењен је за дуготрајну употребу.
Хунтер синдром, познат и као мукопополисахаридоза ИИ, је ретки наслеђени поремећај који првенствено погађа мушкарце. Пацијенти који пате од овог поремећаја не производе ензим назван идуронат-2-сулфатаза, који служи за разбијање супстанци у телу које се називају гликозаминогликани (ГАГс). Као резултат тога, ГАГ постепено акумулирају у већини органа ових пацијената, оштећујући их. То узрокује широк спектар симптома, посебно потешкоћа са дисањем и потешкоће у ходању. У одсуству лечења, ови симптоми постају све тежи са временом.
Пошто је број пацијената са Хунтеровим синдромом мали, болест се сматра ретком, а 11. децембра 2001. године Елапрасе је означен као "лек за ријетке болести" (лек који се користи за лечење ретких болести).
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Елапрасе?
Елапрасе се даје сваке недеље као интравенска инфузија (капање у вену). Доза за одрасле, децу и адолесценте је 0, 5 мг / кг телесне тежине. Одговарајућа доза Елапрасе-а мора се разблажити у сланом раствору пре инфузије.
Инфузија треба да траје 3 сата, која се може постепено смањивати на 1 сат, под условом да пацијент не манифестује инфузијске реакције (осип, свраб, грозница, главобоља, хипертензија или црвенило).
Како Елапрасе делује?
Активна супстанца у Елапрасе-у, идурсулфаза, је копија хуманог ензима идуронат-2-сулфатазе. је
произведен методом познатом као "технологија рекомбинантне ДНК": ензим се производи у људској ћелији у коју је уведен ген (ДНК), што га чини способним за производњу ензима. Идурсулфаза замењује недостајуци или недовољни ензим код пацијената са Хунтеровим синдромом. Пружањем ензима, можете побољшати или контролисати симптоме болести.
Које су студије спроведене на Елапрасе-у?
Ефекти Елапрасе-а су прво тестирани на експерименталним моделима пре испитивања на људима.
Главно испитивање Елапрасе је спроведено на 96 болесника мушког пола старости између 5 и 31 године и ефикасност лека је упоређена са плацебом (думми треатмент). Главне мере ефикасности биле су плућна функција ("принудни витални капацитет", максимална количина ваздуха коју пацијент може да емитује при дисању) и удаљеност коју пацијенти могу да шетају за 6 минута, што мери ефекте зглоб болести на срцу, плућима, зглобовима и другим органима. Ове мере су предузете пре третмана и после 52 недеље третмана.
Какве користи је Елапрасе показао током студија?
Студија је показала да Елапрасе побољшава функцију плућа и способност болесника да ходају. После 52 недеље, пацијенти који су примали Елапрасе могли су да путују 43, 3 м за 6 минута, док су лечени са плацебом само 8, 2 м. Лијек је такође довео до побољшања функције плућа, док је благо погоршање пронађено код пацијената који су примали плацебо.
Који су ризици повезани с Елапрасеом?
Најчешће нуспојаве Елапрасе (виђене код више од 1 пацијента на 10) су реакције повезане са инфузијом, као што су реакције на кожи (осип или свраб), пирексија (грозница), главобоља, хипертензија (висок крвни притисак) и отеклина и отицање. на месту инфузије. Друге врло честе нуспојаве биле су диспепсија (жгаравица) и бол у грудима. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код примене Елапрасе, погледајте упутство за употребу.
Елапрасе не сме да се користи код особа које су преосетљиве (алергичне) на идурсулфазу или на било коју помоћну супстанцу.
Зашто је Елапрасе одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је закључио да побољшања која су показала студија, без обзира на скромност, представљају клиничку корист у лечењу
Хунтер је одлучио да су користи Елапрасе-а веће у односу на ризике у дугорочном лијечењу болесника са Хунтеровим синдромом и препоручио је да се Елапрасе-у одобри маркетинг.
Елапрасе је одобрен "у изузетним околностима" јер, пошто је Хунтер синдром ретка болест, детаљније информације о леку нису могле да се добију. Европска агенција за лекове (ЕМЕА) ће сваке године прегледати све доступне информације и овај ће сажетак по потреби бити ажуриран.
Које информације се још очекују за Елапрасе?
Компанија која производи Елапрасе ће испитати дугорочне ефекте лека и истражити да ли стимулише тело да производи антитела (специјалне протеине) против лека. Компанија ће такође испитати ефикасност лека код пацијената млађих од 5 година и истражиће да ли постоји било какав ефекат на плућа, срце или крвне судове.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна употреба Елапрасе-а?
Компанија која производи Елапрасе проверава безбедност лека дуготрајним испитивањем пацијената са Хунтеровим синдромом, који ће укључивати анализу ефеката лека код женских пацијената и студију како би се утврдило да ли се може користити на неки начин сигуран у дому пацијената.
Више информација о Елапрасе:
Дана 8. јануара 2007. године, Европска комисија је издала дозволу за стављање у промет Елапрасе, која важи у цијелој Еуропској унији, за Схире Хуман Генетиц Тхерапиес АБ.
Да бисте регистровали Елапрасе као лијек за ријетке болести, кликните овдје.
За пуни ЕПАР о Елапрасе, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 11-2006.
