Шта је Орфадин?
Орфадин је лек који садржи активну супстанцу нитизинон и доступан је у виду белих капсула (2, 5 и 10 мг).
За шта се користи Орфадин?
Орфадин се користи за лечење наследне тирозинемије типа 1 (ХТ-1). То је ретка болест у детињству у којој тело не успева да потпуно деградира аминокиселину тирозин. Као резултат, у организму се формирају и акумулирају штетне супстанце које узрокују озбиљне проблеме са јетром и рак јетре код мале дјеце. Орфадин се даје на дијети са мало аминокиселина тирозина и фенилаланина.
Пошто је број пацијената са ХТ-1 низак, болест се сматра "ретком" и Орфадину је 29. децембра 2000. године додељен статус "лека сирочета" (лек који се користи за ретке болести).
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Орфадин?
Лечење Орфадином треба започети и пратити од стране лекара са искуством у лечењу пацијената са ХТ-1. Лечење треба започети што је пре могуће, а дозу Орфадина треба прилагодити у зависности од пацијентовог одговора и телесне тежине.
Препоручена почетна доза је 1 мг по килограму телесне тежине подељена у две дозе. Капсуле се нормално гутају целе, али се могу отворити и садржај мијешати у малој количини воде или хране, који се одмах мора прогутати. Орфадин је индициран за дуготрајну употребу. Пацијенте треба пратити најмање сваких шест мјесеци.
Како дјелује Орфадин?
Тирозин се метаболише у организму различитим ензимима. Пацијенти са ХТ-1 немају један од ових ензима, тако да тирозин није адекватно елиминисан у телу, већ се трансформише у штетне супстанце. Нитисон, активни састојак Орфадина, инхибира ензим који претвара тирозин у штетне супстанце. Међутим, будући да тирозин остаје у организму током лијечења Орфадином, пацијенти морају слиједити посебну дијету сиромашну тирозином. Дијета мора бити сиромашна фенилаланином, јер се претвара у тирозин у организму.
Које су студије спроведене на Орфадину?
Највећа студија Орфадина обављена је на 257 пацијената у 87 болница у 25 земаља, као дио програма "милосрдне употребе". Ово је програм у којем доктори могу да захтевају лек за пацијента пре него што се коначно одобри. Студија је разматрала ефекат Орфадина на преживљавање и упоредила га са извештајима објављеним у медицинским часописима који описују преживљавање пацијената са ХТ-1 и лечени само модификованом дијетом.
Какве користи је Орфадин показао у току студија?
Главна корист Орфадина је значајно повећање очекиваног трајања живота. На примјер, дијете млађе од два мјесеца с ХТ1 би иначе имало само 28% шансе да преживи пет година слиједећи само дијету. Додавањем Орфадина терапији, стопа преживљавања достиже 82%. Што пре терапија почне, веће су шансе за преживљавање.
Који су ризици повезани с Орфадином?
Најчешће нуспојаве Орфадина (уочене код 1 до 10 пацијената на 100) су тромбоцитопенија (низак број крвних плочица), леукопенија (низак број белих крвних зрнаца), гранулоцитопенија (низак ниво гранулоцита, врста белих крвних зрнаца у крви), коњунктивитис (упала мембране која покрива капак), непрозирност рожњаче (замагљивање рожњаче, прозирни слој испред зенице), кератитис (упала рожњаче), фотофобија (повећана осетљивост очију на светло) и бол сочива. Многи од ових симптома могу бити узроковани високим нивоима тирозина узрокованим неадекватном исхраном пацијената. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени са Орфадином, погледајте упутство за употребу.
Орфадин не сме да се користи код особа које су преосетљиве (алергичне) на нитизинон или друге састојке у леку.
Зашто је Орфадин одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је установио да се чини да је Орфадин ефикасан третман за ХТ-1, посебно ако је почео рано пре него што је болесник превише оштећен. Орфадин такође даје боље резултате за пацијенте него резултати добијени само са модификованом дијетом која је објављена у литератури. ЦХМП је стога одлучио да су користи Орфадина веће од ризика за лечење пацијената са потврђеном дијагнозом ХТ-1 у комбинацији са дијетом са ниским садржајем тирозина и фенилаланина. Комитет је стога препоручио да се Орфадину дају одобрења за стављање у промет.
Више информација о Орфадину
На 21 февруари 2005 г. Европска комисија одобри шведско Орпхан Интернатионал АБ за одобрение на Орфадин, вељавни в всеј Европската унија.
У почетку, Орфадин је био одобрен у "изузетним околностима", јер, пошто је болест ретка, мало информација је било на располагању у време одобрења. Како је компанија доставила тражене додатне информације, услов који се односи на "изузетне околности" је уклоњен 21. септембра 2009. године.
За сажетак мишљења Одбора за лекове сирочета на Орфадин кликните овде.
Потпуни ЕПАР за Орфадин можете наћи овдје.
Последње ажурирање овог сажетка: 07-2009.
