Шта је ЦИСТАГОН?
ЦИСТАГОН је лек који садржи активни састојак цистеамина. Долази у облику капсула (50 и 150 мг).
За шта се користи ЦИСТАГОН?
ЦИСТАГОН се користи за лечење пацијената који пате од нефропатске цистинозе (бубрега). Цистиноза је ретка наследна болест коју изазива цистин који се акумулира у неким ћелијама и спречава његово нормално функционисање. Ова акумулација узрокује проблеме за бубреге и шири се на друге дијелове тијела, укључујући очи, неке жлијезде (штитну жлијезду, гуштерачу, гонаде), средишњи живчани сустав, мишиће и јетру. Болест се манифестује кроз потешкоће раста.
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи ЦИСТАГОН?
Узимање ЦИСТАГОН-а треба почети под надзором лекара са искуством у лечењу цистинозе.
Нивои цистина у леукоцитима треба мерити да би се прилагодила доза лека.
За децу до 12 година, препоручена доза је 1, 30 г / м2 / дан подељена у четири дозе
дневно.
За пацијенте преко 12 година и преко 50 килограма тежине, препоручује се доза од 2 г / дан, подељена у четири дневне дозе. Почетне дозе треба да одговарају 1/4 1/6 очекиваних коначних доза. Почетне дозе треба постепено повећавати током 4-6 недеља.
Како функционише ЦИСТАГОН?
ЦИСТАГОН реагује са цистином да би формирао цистеин и мешани цистеамин и цистин дисулфид.
Овај мешани дисулфид се затим екстрахује из ћелија транспортним системом друге аминокиселине (лизин). Количина цистина у органима је смањена, што ограничава оштећење.
Које су студије спроведене ЦИСТАГОН-ом?
ЦИСТАГОН је тестиран у три клиничке студије које су укључивале 234 пацијента у периоду од дванаест година. Студије су обухватиле децу и нове пацијенте који су недавно регрутовани, у којима су тестиране две различите дозе. С обзиром да је ово веома озбиљно стање, из етичких разлога није било могуће поредити ЦИСТАГОН директно са плацебом. Уместо тога, поређење је спроведено на групи пацијената који су лечени плацебом, као део друге неповезане студије. Студије су се фокусирале на функцију бубрега и преживљавање и раст пацијената.
Какве користи је ЦИСТАГОН показао током студија?
Три студије су показале да ЦИСТАГОН одгађа патологију бубрега и потребу за дијализом или трансплантацијом бубрега, ако се терапија започне у раној доби од стране субјеката са добром функцијом бубрега. Лек такође побољшава опстанак и стопу раста код деце која га узимају.
Који су ризици повезани са ЦИСТАГОН-ом?
Најчешће нуспојаве ЦИСТАГОН-а се углавном односе на дигестивни систем.
Најчешће пријављивани нежељени ефекти (виђени код више од једног пацијента на 10) су: анорексија (губитак апетита), мучнина, повраћање, дијареја, летаргија и пирексија (грозница). За комплетну листу нежељених ефеката који су пријављени са ЦИСТАГОН, погледајте упутство за употребу.
ЦИСТАГОН не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на цистеамин, друге састојке лека или пенициламин. ЦИСТАГОН не треба давати женама које доје или су трудне или се сумња (нарочито током прва три мјесеца), осим ако је апсолутно неопходно.
Зашто је ЦИСТАГОН одобрен?
Цистиноза је ретка и смртоносна болест, а ЦИСТАГОН се сматра корисним леком
нема алтернативе. Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) сматра да су користи ЦИСТАГОН-а веће од његових ризика и препоручио је да му се издаје одобрење за стављање у промет.
ЦИСТАГОН је одобрен у изузетним околностима, будући да се за њега користи
да би се лечила ретка болест, није било могуће добити детаљније информације о леку у време одобрења. С обзиром да је произвођач доставио тражене додатне информације, изузетне околности су окончане 17. априла 2007. године.
Више информација о ЦИСТАГОН-у
Дана 23. јуна 1997. године, Европска комисија је одобрила Орпхан Еуропе дозволу за стављање у промет ЦИСТАГОН која важи у целој Европској унији. Ово одобрење је обновљено 23. јуна 2002. и 23. јуна 2007. године.
Овде можете погледати пуну верзију евалуације (ЕПАР).
Последње ажурирање овог сажетка: 06-2007
