Шта је Наглазиме?
Наглазиме је раствор за инфузију (капање у вену). Садржи активну супстанцу галсулфазу.
За шта се користи Наглазиме?
Наглазиме се користи у лечењу пацијената са мукополисахаридозом ВИ (МПС ВИ или Маротеаук-Лами синдром). Ова болест је узрокована недостатком ензима званог арилсулфатаза Б, неопходног за разградњу супстанци у телу познате као гликозаминогликани (ГАГ). Ако ензим није присутан, ГАГ се не може разградити и акумулирати у ћелијама. Тако се јављају знаци болести, од којих су најочигледнији кратки раст, велика глава и потешкоће у ходу. Болест се обично дијагностикује код деце узраста од једне до пет година.
Пошто је број пацијената са МПС ВИ низак, болест се сматра "ретком"; Наглазиме је 14. фебруара 2001. године означен као "лијек за лијечење ријетких болести".
Како се користи Наглазиме?
Лечење Наглазимеом треба да буде под надзором лекара са искуством у лечењу пацијената са МПС ВИ или сличним болестима. Мора се дати у присуству опреме за реанимацију у случају хитне медицинске помоћи.
Наглазиме се даје као четверосатна инфузија једном недељно. Пре сваке инфузије, пацијенти треба да узимају антихистаминик да би смањили ризик од алергијских реакција и могу такође добити лек за спречавање повишене температуре. Иако пацијенти млађи од пет година нису били укључени у главно истраживање Наглазимеа, важно је да се третирају као да имају тежак облик МПС ВИ.
Како делује Наглазиме?
Наглазиме је терапија за замену ензима. Ензимска надомјесна терапија пружа пацијентима ензим који им недостаје. Активна супстанца у Наглазиме-у, галсуфаза, је копија хуманог ензима арилсулфатазе Б. Наглазиме помаже у разбијању ГАГ-ова и блокира њихово накупљање у ћелијама. То може побољшати симптоме МПС ВИ, укључујући и удаљеност коју људи са овом болешћу могу прошетати. Галсулфаза се производи методом познатом као "технологија рекомбинантне ДНК": она се састоји од ћелије у коју је уведен ген (ДНК) који омогућава производњу ензима.
Како је Наглазиме проучаван?
Наглазиме је упоређен са плацебом (думми треатмент) у једној главној студији са 39 МПС ВИ пацијената у доби између пет и 29 година. Главна мера ефикасности била је удаљеност пацијената након 24 седмице лијечења.
Какве користи је Наглазиме показао током студија?
Наглазиме је био ефикаснији од плацеба. После 24 недеље третмана, просечна удаљеност
у 12 минута је повећан за 109 метара код пацијената који су примали Наглазиме, и за 18 метара код оних који су примали плацебо.
Који су ризици повезани с Наглазимеом?
У студијама, најчешће нуспојаве које су пријављене код Наглазима (виђене код више од 1 пацијента на 10) су: бол у ушима, диспнеја (отежано дисање), општа бол и реакције инфузије (као што су грозница, зимица, осип и уртикарија). За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код Наглазиме, погледајте упутство за употребу.
Наглазиме не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на галсулфазу или било који други састојак.
Зашто је Наглазиме одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је утврдио да, у поређењу са пацијентима који су примали плацебо, лечење Наглазимом код пацијената са МПС ВИ даје предности као што је, на пример, побољшана покретљивост. Наглазиме само мало побољшава симптоме МПС ВИ; пошто је ово озбиљна болест и пошто не постоји алтернативно лечење за већину пацијената са овом болешћу, ЦХМП је сматрао да су користи Наглазиме веће од његових ризика у погледу дугорочне терапије замене ензима код дијагностикованих пацијената потврђено од стране МПС ВИ. Одбор је препоручио да се Наглазиме-у одобри маркетинг. Наглазиме је одобрен у "изузетним околностима". То значи да, пошто је болест ретка, није било могуће добити потпуне информације о Наглазиме-у. Европска агенција за лекове ће сваке године прегледати све нове информације које ће постати доступне о леку и, ако је потребно, овај сажетак ће бити ажуриран.
Које информације се још чекају на Наглазиме?
Компанија која производи Наглазиме спроводи студије за испитивање дугорочне ефикасности и безбедности Наглазимеа код трудница и дојиља, као и код деце млађе од пет година, да би се утврдило да ли развијају антитела (протеини произведени у телу у одговор на унос Наглазиме који би могао утицати на одговор на третман) и провјерити за нуспојаве лијека. Поред тога, производна компанија спроводи студије како би одредила оптималну дозу која се даје пацијентима редовно током дугог периода.
Које се мјере подузимају како би се смањио ризик повезан с Наглазимеом?
Компанија која производи Наглазиме је усвојила план да прати безбедност и дугорочну ефикасност лека, прикупљајући све потребне податке од пацијената који су лечени њиме.
Више информација о Наглазиме:
Дана 24. јануара 2006. године, Европска комисија је одобрила одобрење за стављање у промет Наглазиме које је на снази широм ЕУ за БиоМарин Еуропе Лимитед.
За резиме мишљења Одбора за лекове сирочади кликните овде.
За пуну ЕПАР верзију Наглазиме, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 05-2009.
