За шта се користи Трансларна и аталурен?
Трансларна је лек који садржи активну супстанцу аталурен . Показан је за лечење Дуцхеннеове мишићне дистрофије код пацијената старијих од 5 година који могу ходати. Дуцхеннеова мишићна дистрофија је генетска болест која постепено узрокује слабост и губитак мишићне функције. Трансларна се користи у ограниченој групи пацијената са Дуцхеннеовом дистрофијом због специфичног генетског дефекта (званог "бесмислена мутација") у гену дистрофина. Пошто је број пацијената са Дуцхеннеовом мишићном дистрофијом низак, болест се сматра 'ретком', а Трансларна је 27. маја 2005. године означена као 'лијек за ријетке болести' (лијек који се користи код ријетких болести).
Како се користи Трансларна - аталурен?
Трансларна се може добити само на рецепт, а лечење треба започети лекар специјалиста са искуством у лечењу Дуцхенне / Бецкер мишићне дистрофије. Пре почетка терапије Трансларна, пацијенти морају да изврше тест крви да потврде да је болест узрокована бесмисленом мутацијом и да је стога погодна за лечење са Трансларном. Трансларна је доступна у облику гранула (100, 250 и 1 000 мг) које се узимају у уста, помешане са течном или получврстом храном (као што је јогурт). Трансларна се узима три пута дневно у препорученој дози од 10 мг / кг (10 мг по килограму телесне тежине) ујутру, 10 мг / кг у подне и 20 мг / кг увече (за укупну дозу од 40 мг). / кг). За више информација, погледајте упутство за употребу.
Како ради Трансларна - аталурен?
Пацијенти са Дуцхеннеовом мишићном дистрофијом имају недостатак дистрофина, протеин који се налази у мишићима. Будући да овај протеин помаже у заштити мишића од оштећења током контракције и опуштања, код пацијената са Дуцхеннеовом мишићном дистрофијом мишићи су повређени и временом губе своју функцију. Дуцхеннеова мишићна дистрофија може бити узрокована низом генетских абнормалности. Трансларна се користи код пацијената чија је болест последица присуства одређених дефеката (званих бесмислених мутација) у гену дистрофина, који прерано блокирају производњу нормалног протеина дистрофина, што доводи до дистрофинског протеина са краћим обликом, који не може да функционише исправно. Трансларна делује код ових пацијената омогућавајући да производни протеин који је присутан у ћелијама превазиђе дефект тако да ћелије могу да произведу функционални протеин дистрофин.
Које су користи од Трансларна - аталурен током студија?
Трансларна је испитана у главној студији која је обухватила 174 пацијента са амбулантном дуцхенне мишићном дистрофијом, у којој су две дозе Трансларне (40 мг / кг дневно и 80 мг / кг дневно) упоређене са плацебом ( фиктивног третмана). Главна мера ефикасности била је промена удаљености пацијената који су могли да ходају за шест минута после 48 недеља лечења. Иако прва анализа резултата свих прикупљених података из студије није открила значајне разлике у удаљеностима које су прелазили пацијенти третирани Трансларном и субјекти третирани плацебом, даљње анализе су показале да је способност хода смањена мање у групи која се свакодневно лечи. 40 мг / кг Трансларне у поређењу са плацебо групом: после 48 недеља терапије, субјекти који су свакодневно третирани са 40 мг / кг Трансларне су могли да ходају у просеку за 31, 3 метара више од пацијената лечених плацебом. Овај благотворни ефекат ниже дозе је такође потврђен побољшањима у другим параметрима ефикасности, укључујући и оне који су директно повезани са свакодневним активностима пацијената. Међутим, није примећено побољшање код већих доза (80 мг / кг / дан).
Који су ризици повезани с Трансларном - аталурен?
Најчешће нуспојаве код Трансларне (које могу захватити више од 1 на 10 особа) су мучнина, повраћање и главобоља. Трансларна се не сме користити истовремено са неким антибиотицима познатим као аминогликозиди, ако се дају интравенски. Комплетну листу свих нежељених ефеката и ограничења у вези са Трансларном, погледајте у упутству за употребу.
Зашто је Трансларна - аталурен одобрен?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су користи Трансларне веће од његових ризика и препоручио да буде одобрен за употребу у ЕУ. Упркос ограниченим расположивим подацима и чињеници да није дошло до користи са највишом дозом од 80 мг / кг дневно, ЦХМП је сматрао да је дневна доза од 40 мг / кг Трансларне показала да одлаже напредовање болести. и да безбедносни профил није био разлог за забринутост. Комитет је такође препознао озбиљност Дуцхеннеове мишићне дистрофије и неиспуњену медицинску потражњу пацијената који пате од овог стања. Трансларна је добила "условно одобрење". То значи да ће у будућности бити доступне додатне информације о леку, које компанија треба да обезбеди. Сваке године Европска агенција за лијекове ће прегледати нове доступне информације и овај сажетак ће бити ажуриран у складу с тим
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Трансларне - аталурен
Развијен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Трансларна користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика производа и упутства за лек Трансларна, укључујући одговарајуће мере предострожности које треба да поштују здравствени радници и пацијенти. Додатне информације су доступне у сажетку плана управљања ризиком.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Трансларне - аталурен?
Развијен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Трансларна користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика производа и упутства за лек Трансларна, укључујући одговарајуће мере предострожности које треба да поштују здравствени радници и пацијенти. Додатне информације су доступне у сажетку плана управљања ризиком.
Више информација о Трансларна - аталурен
Европска комисија је 31. јула 2014. године издала дозволу за стављање у промет за Трансларну, која важи у цијелој Еуропској унији. За више информација о третману Трансларном прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту. Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести у вези с Трансларном доступан је на интернет страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Ознака ријетких болести. Последње ажурирање овог сажетка: 08-2014
