Мозобил - плерикафор

Шта је Мозобил?

Мозобил је раствор за ињекције који садржи активну супстанцу плериксафор.

За шта се користи Мозобил?

Мозобил се користи за прикупљање хематопоетских матичних ћелија (ћелија коштане сржи које могу мутирати у различите типове крвних ћелија) за трансплантацију. Користи се код пацијената са лимфомом или мултиплим мијеломом (врсте рака крвних ћелија) за аутологну трансплантацију (када се у трансплантацији користе сопствене ћелије пацијента). Користи се само код пацијената код којих је прикупљање матичних ћелија тешко.

Пошто је број пацијената који захтевају мобилизацију и сакупљање хематопоетских матичних ћелија низак, ова болест се сматра "ретком", тако да је Мозобил 20. октобра 2004. године означен као "лек за ријетке болести" (лек који се користи код ретких болести).

Како се користи Мозобил?

Лијечење Мозобилом треба започети и надзирати лијечник с искуством у онкологији или хематологији. Након примене Мозобила пацијенту, неопходно је извући матичне ћелије пацијента из крви и ускладиштити их пре трансплантације. Терапија се стога мора спроводити у сарадњи са специјализованим центром са искуством у овој области иу којем се мониторинг матичних ћелија може извршити коректно.

Мозобил се користи заједно са хормоном који се зове стимулирајући фактор гранулоцитне колоније (Г-ЦСФ). Г-ЦСФ се користи самостално четири дана пре додавања Мозобила. Мозобил

примењује се субкутаном ињекцијом, шест до једанаест сати пре почетка узимања узорака крви сваког пацијента и екстракције матичних ћелија. Може се користити до седам узастопних дана.

Како Мозобил ради?

Мозобил се користи за померање ("мобилисање") матичних ћелија из коштане сржи, тако да се оне могу испустити у крв. Плериксафор, активни састојак присутан у Мозобилу, делује тако што инхибира активност протеина званог "ЦКСЦР4 хемокински рецептор". Овај протеин помаже задржавању матичних ћелија у коштаној сржи. Блокирајући његову активност, Мозобил омогућава да се матичне ћелије ослободе у крв, тако да се могу сакупљати.

Које студије су спроведене на Мозобилу?

Ефекти Мозобила су прво тестирани на експерименталним моделима пре испитивања на људима.

Мозобил је упоређен са плацебом (думми третман) у две главне студије које су укључивале 298 одраслих особа са типом лимфома званим не-Ходгкинов лимфом и 302 одрасле особе са мултиплим мијеломом. Свим пацијентима је такође дат Г-ЦСФ. Главни параметар ефикасности био је број пацијената код којих је било могуће сакупити одређени број матичних ћелија из крви у току 2-4 дана од прикупљања. Штавише, у студијама је забележен број пацијената са одређеним бројем сакупљених матичних ћелија иу којима су матичне ћелије успешно трансплантиране (почеле су нормално расти и производити крвне ћелије).

Какве користи је Мозобил показао током студија?

Мозобил је био ефикаснији од плацеба у мобилизацији матичних ћелија из коштане сржи у крви. Међу пацијентима са лимфомом, 60% оних који су добили Мозобил постигли су бројне циљеве матичних ћелија у року од 4 дана од прикупљања (89 од 150), у поређењу са 20% пацијената који су примили плацебо (29). на 148). Међу пацијентима са мултиплим мијеломом, 72% оних који су примили Мозобил достигло је бројчани циљ матичних ћелија (106 од 148), у поређењу са 34% пацијената који су примили плацебо (53 од 154). У обе студије било је више пацијената који су примили Мозобил који је постигао бројчани циљ матичних ћелија и где су матичне ћелије успешно пресађене.

Који су ризици повезани са Мозобилом?

Најчешће нуспојаве Мозобила (виђене код више од 1 пацијента на 10) су дијареја, мучнина и реакције на месту ињекције. За комплетну листу нежељених ефеката који су пријављени са Мозобилом, погледајте упутство за употребу.

Мозобил не треба да се користи код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на плериксафор или било који други састојак.

Зашто је Мозобил одобрен?

Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да су користи Мозобила веће од ризика за употребу у комбинацији са Г-ЦСФ за побољшање мобилизације хематопоетских матичних ћелија у периферну крв за сакупљање и накнадну мобилизацију аутологна трансплантација код пацијената са лимфомом и мултиплим мијеломом са слабом мобилизацијом ћелија. Комисија је препоручила давање одобрења за стављање у промет за Мозобил.