За шта се користе Спинраза и Нусинерсен?
Спинраза је лек који се користи за лечење спиналне мишићне атрофије (СМА) 5к, генетске болести која изазива слабост и атрофију мишића, чак и на мишићима плућа. Болест је повезана са дефектом у хромозому 5к и симптоми обично почињу убрзо након рођења.
Пошто је број пацијената са СМА низак, болест се сматра 'ретком', а Спинраза је 2. априла 2012. године проглашена за 'сироче медицину' (лек који се користи код ретких болести).
Спинраза садржи активни састојак нусинерсен.
Како се користи Спинраза - Нусинерсен?
Спинраза се може добити само на рецепт и лечење мора започети лекар са искуством у управљању СМА.
Лек је доступан као раствор за ињекције у бочицама од 12 мг. Лекар се примењује интратекалном ињекцијом (у лумбалном делу, директно у кичму) од стране лекара или медицинске сестре који имају искуства у обављању ове процедуре. Можда ће бити неопходно да се пацијенту успава (давање лека да га смири) пре примене Спинразе.
Препоручена доза је 12 мг (једна бочица) која се даје што је пре могуће након што је пацијенту постављена дијагноза СМА. Прву дозу треба пратити још 3 дозе, након 2, 4 и 9 недеља, а затим дозом свака 4 недеље. Лечење треба да траје све док пацијент не добије бенефиције. За више информација, погледајте упутство за употребу.
Како Спинраза - Нусинерсен ради?
Пацијентима са СМА недостаје протеин назван "фактор преживљавања моторног неурона" (СМН), који је неопходан за преживљавање и нормално функционисање моторних неурона (нервне ћелије у кичменој мождини које контролишу мишићне покрете). СМН протеин се производи у два гена, СМН1 и СМН2. Пацијенти са СМА немају ген СМН1 већ имају ген СМН2 који углавном производи кратак СМН протеин који не ради као и протеин пуне дужине.
Спинраза је антисенсе синтетички олигонуклеотид (тип генетског материјала) који омогућава да СМН2 ген производи протеин у пуној дужини који може нормално функционисати. Ово замењује нестали протеин, чиме се ублажавају симптоми болести.
Какве користи је Спинраза - Нусинерсен приказано у студијама?
Главна студија која је укључивала 121 новорођенчад (просечна старост 7 месеци) са СМА показала је да је Спинраза ефикасна у побољшању покрета у поређењу са плацебом (думми ињецтион).
После годину дана лечења, у 51% новорођенчади која су добила Спинразу (37 од 73), постигнут је напредак у развоју контроле главе, ваљања, седења, пузања, усправљања и ходања док није Сличан напредак није забележен код новорођенчади која су примила плацебо, а већина новорођенчади која су примала Спинразу преживела је дуже и потребна им је помоћна дисања касније од оних који су примали плацебо.
У току је још једна студија за процену ефикасности Спинраза код деце са мање тешким СМА и дијагностикованим у каснијој фази (просечна старост 3 године). Привремена анализа показала је резултате у складу са онима код новорођенчади код којих је болест имала раније појављивање.
Који су ризици повезани са Спинраза - Нусинерсен?
Најчешће нуспојаве код Спинраза (које могу захватити више од 1 на 10 особа) су главобоља и бол у леђима; међутим, код новорођенчади ове нуспојаве нису могле бити процијењене јер нису биле у стању да их пренесу. Сматра се да су ове нуспојаве узроковане убризгавањем у кичму која се користи за давање лијека.
За комплетан списак свих нежељених ефеката и ограничења код примене лека Спинраза, погледајте упутство за употребу.
Зашто је Спинраза - Нусинерсен одобрен?
У својој процени, Одбор за лекове за хуману употребу (ЦХМП) је препознао озбиљну природу болести и хитну потребу за ефикасним третманима.
Показало се да Спинраза доводи до клинички значајног побољшања код мале деце са различитим степеном тежине. Иако лек није тестиран код пацијената са најтежим и најблажим облицима СМА, очекује се да ће пружити сличне користи овим пацијентима.
Нуспојаве су сматране прихватљивим, јер се већина њих односи на пут примене лека.
Стога је ЦХМП одлучио да су користи Спинразе веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Спинраза - Нусинерсен?
Компанија која продаје Спинраза ће завршити текуће студије о дугорочној безбедности и ефикасности лека код пацијената који имају симптоме СМА и код пацијената који још увек немају симптоме.
Препоруке и мере предострожности које здравствени радници и пацијенти морају да поштују за безбедну и ефикасну употребу Спинразе такође су укључени у сажетак карактеристика производа и упутства о леку.
Више информација о Спинраза - Нусинерсен
За пуну ЕПАР верзију Спинраза, консултујте вебсајт Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лекови / Европски јавни извештаји о процени. За више информација о третману са Спинразом, прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту.
Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести у вези са Спинраза-ом доступан је на интернет страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Означавање ријетких болести.
