Шта је Фабразиме?
Фабразиме је раствор за интравенску инфузију (капање у вену), која садржи активну супстанцу агалзидаза бета.
За шта се користи Фабразиме?
Фабразиме се користи за лечење пацијената са Фабриевом болешћу, ретким наследним стањем. Пацијенти који пате од ове болести представљају недостатак ензима који се зове алфа-галактозидаза А. Овај ензим нормално разграђује липидни глоботриаосилцерамид (ГЛ-3). Ако је овај ензим недовољан, ГЛ-3 се не може разградити и акумулирати у ћелијама тела, као што су ћелије бубрега.
Пацијенти са овом болешћу имају широк спектар симптома, укључујући озбиљне поремећаје, као што су отказивање бубрега, срчани проблеми и мождани удар.
Имајући у виду мали број пацијената који пате од ове болести, сматрало се да је "риједак", а 8. августа 2000. Фабразиме је описан као "лијек за ријетке болести" (лијек који се користи за ријетке болести).
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Фабразиме?
Фабразиме може да препише само лекар који има искуства у лечењу пацијената са Фабријевом болешћу или другим наследним поремећајима метаболизма. Доза Фабразимеа је 1 мг по килограму телесне тежине, која се даје једном у две недеље као интравенска инфузија. Почетна брзина инфузије не би требало да прелази 0, 25 мг у минути (15 мг на сат), како би се смањио ризик од реакција повезаних са инфузијом. Брзина инфузије се може постепено повећавати у наредним инфузијама. Једна студија испитивала је Фабразиме када се даје дјеци и дошла до закључка да се лијек може давати дјеци од 8 до 16 година у истој дози. Пацијенти са тешким повредама бубрега могу мање да реагују на лечење. Фабразиме је намењен за дуготрајну употребу.
Како Фабразиме ради?
Фабразиме омогућава примену терапије за замену ензима. Ова врста терапије пружа пацијентима ензим који им недостаје. Фабразиме је намењен да замени ензим алфа-галактозидазу А, којем недостају људи са Фабријевом болешћу. Активна супстанца Фабразимеа је агалзидаза бета, копија људског облика ензима произведена методом познатом као "технологија рекомбинантне ДНК": ензим се производи у ћелији у коју је уведен ген (ДНК) што омогућава да се она генерише. Овај заменљиви ензим подстиче разградњу ГЛ-3 и спречава његово накупљање у ћелијама пацијента.
Које су студије спроведене на Фабразимеу?
Представљене су три клиничке студије које су укључивале 73 одрасла пацијента. У главној студији, Фабразиме је упоређен са плацебом (думми треатмент) код 58 пацијената, мерењем ефеката лека на елиминацију ГЛ-3 из бубрежних ћелија.
Ефикасност Фабразимеа је такође испитивана у 16 деце старости између осам и 16 година, која су патила од Фабри-јеве болести.
Какве користи је Фабразиме показао током студија?
У главној студији, Фабразиме је веома значајно елиминисао ГЛ-3 из бубрежних ћелија и скоро завршен након 20 недеља третмана. 69% пацијената који су примали Фабразиме имали су најбоље нивое елиминације липида, у поређењу са нултим ефектима који су нађени у плацебо групи. То може довести до побољшања симптома или стабилизације болести.
Чак и код деце која су лечена са Фабразимеом утврђено је смањење нивоа ГЛ-3 у крви, при чему је сва деца достигла нормалне нивое после 20 недеља лечења. Поред тога, дошло је до побољшања у симптомима и квалитету живота дјеце.
Који су ризици повезани са Фабразимеом?
У току студија, најчешће нуспојаве (код више од 1 пацијента) Фабразимеа су изазване инфузијом, а не самим леком. Најчешће реакције су грозница и зимица. Друге уобичајене нуспојаве биле су: главобоља, парестезија (абнормални осјети, као што су трнци и трнци), мучнина, повраћање, црвенило и хладноћа. Нуспојаве забележене код деце биле су сличне онима код одраслих. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени са Фабразимеом, погледајте упутство за употребу.
Пацијенти који узимају Фабразиме могу развити антитела (протеини произведени као реакција на Фабразиме, који могу да утичу на лечење).
Фабразиме не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на агалзидазу бета или друге састојке лека.
Зашто је Фабразиме одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) сматра да код пацијената са Фабријевом болешћу, лечење Фабразимеом може да има дугорочне клиничке користи. ЦХМП је сматрао да користи Фабразиме-а превазилазе ризике у случају дугорочне терапије замјене ензима код пацијената са потврђеном дијагнозом Фабри-јеве болести, те је стога препоручио да се даје одобрење за стављање у промет.
Фабразиме је првобитно одобрен у изузетним околностима, јер, како се користи за лијечење ријетких болести, подаци који су били доступни у вријеме одобрења су били ограничени.
Пошто је произвођач доставио тражене додатне информације, услов који се односи на "изузетне околности" уклоњен је 6. фебруара 2008. године.
Више информација о Фабразимеу
Дана 3. августа 2001. године, Европска комисија је одобрила дозволу за промет за Фабразиме компанији Гензиме Еуропе БВ која је важећа у цијелој Европској унији. Дана 3. августа 2006. ово одобрење је обновљено.
Регистрација статуса Фабразиме као орпхан медицине је доступна овде.
Можете погледати пуну верзију евалуације (ЕПАР) која је доступна овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 02 - 2008
