За шта се користи Орпхацол - Цхолиц киселина и за шта се користи?
Орпхацол је лек који садржи холну киселину, супстанцу присутну у жучи која се користи за варење масти. Орпхацол је намењен за лечење одраслих и деце од једног месеца старости који нису у стању да производе жуч због генетске абнормалности. Користи се код пацијената који немају довољну количину два специфична ензима јетре (3β-хидрокси-А5-Ц27-стероидна оксидоредуктаза или 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). Овај дефицит компромитује способност јетре да произведе довољну количину главних компоненти жучи, такозване примарне жучне киселине, као што је холинска киселина. Када постоји недостатак ових примарних жучних киселина, организам производи абнормалне жучне киселине које могу оштетити јетру, изазивајући озбиљно затајење јетре. Пошто је број пацијената са урођеним грешкама примарне синтезе жучних киселина низак, болест се сматра "ретком", а Орпхацол је означен као "лек сирочади" (лек који се користи код ретких болести) 18. децембра 2002. године.
Како се користи Орпхацол - Цхолиц ацид?
Лијек се може добити само на рецепт, а лијечење Орпхацолом треба започети и пратити од стране лијечника који је специјализиран за болест јетре. Орпхацол је доступан у облику капсуле и треба га узимати отприлике у исто време сваког дана током оброка. Дневна доза је између 5 и 15 мг по кг телесне тежине, адекватна за сваког пацијента на основу стања жучне киселине, почевши од минималне дневне дозе од 50 мг до максималне дозе од 500 мг. Код деце која не могу да прогутају капсуле, њихов садржај се може додати у млеко бочице или у воћни сок. Лечење треба прекинути ако се функција јетре не побољша током три месеца.
Како дјелује Орпхацол - Цхолиц киселина?
Холна киселина је главна примарна жучна киселина коју производи јетра. Холна киселина у Орпхацолу замењује холну киселину коју би требало да производи тело пацијента. На тај начин се смањује производња абнормалних жучних киселина и промовише нормална активност жучи у пробавном систему, ублажавајући симптоме стања.
Какве користи има Орпхацол-Цхолиц ацид током студија?
Пошто је холна киселина позната супстанца и њена употреба у овим ензимским дефицитима је консолидована, подносилац представке је представио податке из научне литературе. Подносилац представке је представио податке из научне литературе, прикупљене на 49 пацијената са урођеним грешкама примарне синтезе жучне киселине (38 болесника са недостатком 3β-хидрокси-Δ5-Ц27-стероидне оксидоредуктазе и 11 пацијената са недостатком 3-оксо-Δ4). -стероиде-5β-редуктаза). Он је затим упоредио ефекте на 28 субјеката третираних са холном киселином у поређењу са ефектима на пацијенте који су третирани различитим жучним киселинама или нису били подвргнути никаквој супституционој терапији. Из научне литературе се показало да третман са холном киселином смањује количину абнормалних жучних киселина код пацијената, обнавља нормалне функције јетре и помаже да се одгоди или спријечи потреба за трансплантацијом јетре.
Који су ризици повезани са Орпхацол-Цхолиц киселином?
Нежељена дејства која се примећују код Орпхацола су дијареја, свраб, повећане трансаминазе (ензими јетре), а понекад и каменци у жучи, мада се њихова учесталост не може поуздано проценити на основу ограничених доступних података. Орпхацол не сме да се користи код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на холну киселину или било који други састојак. Не треба га давати пацијентима који узимају фенобарбитал, лек који се користи за лечење епилепсије.
Зашто је Орпхацол-Цхолиц киселина одобрена?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је приметио да је употреба холне киселине у лечењу урођених грешака примарне синтезе жучних киселина консолидована у медицинској пракси и добро документована у научној литератури, иако број документовани случајеви су ниски због реткости стања. Стога је одлучио да су користи Орпхацола веће од ризика и препоручио да се даје одобрење за стављање у промет. Орпхацол је одобрен у "изузетним околностима" јер се комплетне информације о Орпхацолу не могу добити због реткости болести. Сваке године Европска агенција за лијекове ће прегледати нове доступне информације и овај сажетак ће бити ажуриран у складу с тим.
Које информације се још очекују за Орпхацол - Цхолиц ацид?
Будући да је Орпхацол одобрен у изузетним околностима, компанија која продаје Орпхацол ће створити базу података о пацијентима који се лијече Орпхацолом како би пратили сигурност и ефикасност лијечења и представит ће резултате ЦХМП-у у редовним и специфичним интервалима.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Орпхацол-Цхолиц киселине?
Развијен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Орпхацол користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика производа и упутство за употребу за Орпхацол, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају да поштују здравствени радници и пацијенти. Компанија која производи Орпхацол ће такође пружити лекарима у свим државама чланицама који намеравају да препишу Орпхацол досије који садржи литературу о производу и информације у вези са правилном дијагнозом ових стања, ризицима од нежељених ефеката и правилном употребом лека.
Више информација о Орпхацол - Цхолиц ацид
Европска комисија је 12. септембра 2013. године издала дозволу за стављање у промет за Орпхацол, која важи у цијелој Европској унији. За више информација о лијечењу Орпхацолом, прочитајте упуту о лијеку (такођер дио ЕПАР-а) или се обратите свом лијечнику или љекарнику. Сажетак мишљења Орпхацол Комитета за лијекове за ријетке болести је доступан на интернет страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Људски лијекови / Означавање ријетких болести. Последње ажурирање овог сажетка: 09-2013.
