Канума - Себелипасе алфа

За шта се користи Канума - Себелипасе алфа?

Канума је лек који се користи за лечење пацијената свих узраста са недостатком лизосомске киселинске липазе, наслеђеног поремећаја узрокованог недостатком ензима званог лизосомска киселинска липаза, који је неопходан за метаболизам масти у ћелијама. Када овај ензим није присутан или је присутан само у веома малим количинама, масти се акумулирају у ћелијама тела, узрокујући симптоме као што су недостатак раста и оштећење јетре.

Пошто је број пацијената са недостатком лизосомске киселинске липазе низак, болест се сматра 'ретком', а Канума је 17. децембра 2010. године означен као 'лијек за сирочад' (лијек који се користи код ријетких болести).

Канума садржи активну супстанцу себелипаза алфа.

Како се користи Канума - Себелипасе алфа?

Третман са Канумом треба да прати лекар са искуством у лечењу недостатка лизосомске киселинске липазе, других метаболичких поремећаја или болести јетре. Лечење треба да спроводи одговарајуће обучени здравствени радник који може да се бави хитним медицинским случајевима (укључујући тешке алергије). Лијек се може добити само на рецепт.

Канума је доступна као концентрат за раствор за инфузију (капање у вену). Препоручена доза је 1 мг по килограму телесне тежине, која се даје једном у две недеље. Инфузија треба да траје око 1-2 сата.

Код пацијената млађих од шест месеци који су присутни са брзо напредујућом болешћу, доза од 1 мг / кг телесне тежине се даје једном недељно, а не сваке две недеље; код ових субјеката доза се може повећати до 3 мг / кг телесне тежине једном недељно, у зависности од одговора на лечење.

Лијечење Канумом треба започети што је прије могуће након постављања дијагнозе и наставити у дугорочном периоду.

Како функционише Канума - Себелипасе алфа?

Активна супстанца у Кануми, себелипаза алфа, је копија ензима који недостаје код пацијената са недостатком лизосомске киселинске липазе. Себелипаза алфа замењује ензим који недостаје, доприносећи метаболизму масти и заустављању његове акумулације у ћелијама тела.

Које користи од Канума - Себелипасе алфа приказане у току студија?

Канума је проучавана у две главне студије спроведене код пацијената са недостатком лизосомске киселинске липазе. Прва студија обухватила је девет мале деце са неуспехом раста или другим знаковима убрзане прогресије болести у првих шест месеци живота. Студија је показала да је шест од деветеро дјеце лијечених Канумом достигло старост од једне године. Побољшања раста су такође примећена код свих шест преживелих деце.

Друга студија, у којој је учествовало 66 пацијената (деце и одраслих), упоредило је Кануму са плацебом (думми третман). Главна мера ефикасности је проценат пацијената код којих су нормални нивои ензима јетре звани АЛТ примијећени након пет мјесеци лијечења. Повишени нивои АЛТ ензима су знак оштећења јетре. У овој студији, нормални нивои АЛТ ензима су нађени у 31% (11 од 36 пацијената) субјеката третираних Канумом у поређењу са 7% (2 од 30) испитаника који су примали плацебо.

Који су ризици повезани са Канума - Себелипасе алфа?

Најчешће нуспојаве Кануме (које могу захватити око 3 од 100 пацијената) су знакови и симптоми тешких алергијских реакција, укључујући стезање у прсима, црвене очи, отицање капака, отежано дисање, осип, колебање, испирање очију топлоте, излучивања носа, тахикардије и респираторног дистреса. Такође је забележен развој антитела на лек, посебно код мале деце. У овом случају, Канума можда неће деловати ефикасно. За комплетну листу свих нежељених ефеката који су пријављени са Канумом, погледајте упутство за употребу.

Канума се не треба користити код пацијената који су доживели алергијске реакције које су опасне по живот на активни састојак, а које су се појавиле са наставком лечења након прекида. Такође се не сме давати пацијентима са потенцијално смртоносном алергијом на јаја или било који састојак Кануме.

Зашто је Канума - Себелипасе алфа одобрен?

Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да су користи од Кануме веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ. Одбор је узео у обзир одсуство ефективних терапија за недостатак лизосомске киселинске липазе и високу стопу смртности код мале деце са брзо напредујућом болешћу. ЦХМП је сматрао да је Канума изазвао значајна побољшања у преживљавању мале деце и показао се ефикасним у ублажавању симптома болести код појединаца свих узраста. Што се тиче безбедности, нису идентификовани никакви већи проблеми, док су озбиљни нежељени ефекти били ретки или подношљиви. Међутим, потребни су додатни подаци о дугорочним користима и безбедности лека.

Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Канума - Себелипасе алфа?

Развијен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Канума користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика лека и упуту за лек Канума, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају поштовати здравствени радници и пацијенти.

Штавише, компанија која тргује Канума спроводи студију код мале деце са нагло напредујућом болешћу и успоставиће регистар пацијената свих узраста како би на дужи рок сазнали више о предностима и сигурности Кануме, с посебним освртом на ризик алергијских реакција и развоја антитела на лек. Компанија ће такође пружити информативни материјал свим лекарима који могу да препишу Кануму, позивајући их да региструју пацијенте у регистар и да наведу како да прате пацијенте за развој антитела и како да управљају онима са тешким алергијским реакцијама.