Шта је Царбаглу?
Царбаглу је лек који садржи активну супстанцу названу карглуминску киселину. Доступан је као дисперзивна таблета. "Дисперзибилно" значи да се таблете могу дисперговати (мешати) у води.
За шта се користи Царбаглу?
Царбаглу се прописује за лечење хиперамонемије (високог нивоа амонијака у крви) код пацијената без ензима названог Н-ацетилглутамат синтаза (НАГС). Овај ензим обично помаже метаболизирању амонијака. Ако ензим није присутан, амонијак се не може разградити и акумулирати у крви. То је изузетно ретка болест. Пацијенти са тешким укупним недостатком НАГС брзо развијају високе концентрације амонијака у крви убрзо након рођења. Пацијенти са делимичним недостатком НАГС-а (блажи облик болести) могу имати симптоме болести у било ком тренутку живота, након стресног догађаја као што је инфекција или вирусна болест.
С обзиром на мали број пацијената са недостатком НАГС-а, Царбаглу је одређен као лијек за ријетке болести (лијек који се користи за лијечење ријетких болести) 18. листопада 2000. године.
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се користи Царбаглу?
Лечење Царбаглуом треба започети под надзором лекара са искуством у лечењу метаболичких поремећаја. Лечење може почети већ првог дана живота. Почетна дневна доза треба да буде 100 мг по килограму телесне тежине, али се може користити до 250 мг / кг ако је потребно. Доза се онда мора прилагодити да би се одржао нормалан ниво амонијака у крви; дневне дозе су нормално између 10 мг / кг и 100 мг / кг. Таблете морају бити дисперговане (мешане) у малој дози воде пре него што се дају пацијенту. Лако се могу разбити на два једнака пола. Лек треба примењивати током читавог живота пацијента.
Како функционише Царбаглу?
Особе са недостатком НАГС-а нису у стању да разграде и елиминишу амонијак. Када се то догоди, амонијак се накупља у крви, која је токсична за тијело и посебно за мозак. Царбаглу има структуру веома сличну Н-ацетилглутамату, који активира ензим способан за разградњу амонијака. Стога Царбаглу промовише разградњу амонијака, смањујући концентрацију амонијака у крви и његове токсичне ефекте.
Како је испитан Царбаглу?
Царбаглу је испитиван код 20 пацијената, од којих 12 болује од недостатка НАГС и лечи се у просеку око три године. Осталих осам пацијената је третирано због хиперамонијемије због других узрока. Компанија је такође представила информације из публикација о још четири пацијента који су лечени активним састојком Царбаглу.
Какве користи је Царбаглу показао током студија?
Код већине пацијената, лијечење Царбаглуом је довело до нормализације нивоа амонијака. Пацијенти који су лечени са Царбаглуом остали су стабилни без потребе за ограничењем исхране или другим лековима.
Који су ризици повезани са Царбаглу?
Најчешћа нуспојава код Царбаглуа (уочена код 1 до 10 пацијената на 100) је повећано знојење. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код Царбаглуа, погледајте упутство за употребу.
Царбаглу не сме да се користи код особа које су преосетљиве (алергичне) на карглуминску киселину или на било коју помоћну супстанцу.
Зашто је Царбаглу одобрен?
Недостатак НАГС-а је озбиљна ретка болест, са потенцијално разорним последицама и за коју нема других сличних третмана. На основу ограничених информација о ефикасности и безбедности обезбеђеног лека, Комитет за лекове за хуману употребу (ЦХМП) је закључио да је Царбаглу ефикасан у нормализацији нивоа амонијака у крви. Комитет је одлучио да су користи Царбаглу-а веће од ризика за лечење хиперамонемије због недостатка НАГС-а и стога препоручује да се Царбаглу-у одобри маркетинг.
Царбаглу је првобитно био одобрен у "изузетним околностима", јер, будући да је био намијењен пацијентима који пате од ријетке болести, није било могуће добити потпуне информације о лијеку. Како је компанија доставила тражене додатне информације, ограничење "у изузетним околностима" пало је 26. јуна 2006. године.
Више информација о Царбаглу
Дана 24. јануара 2003. године, Европска комисија је одобрила Царпханлу дозволу за стављање у промет која важи у цијелој Еуропској унији за сирочад Еуропе. Дозвола за стављање у промет обновљена је 24. јануара 2008. године.
За регистрацију квалификације лека сироче Царбаглу, кликните овде.
За пуни ЕПАР за Царбаглу, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 04-2008.
