лекови

Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор

За шта се користи Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор?

Оркамби је лек који се користи за лечење цистичне фиброзе код пацијената од најмање 12 година који носе генетску мутацију познату као мутација Ф508дел. Ова мутација утиче на ген који кодира протеин, познат као регулатор трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (ЦФТР), који је укључен у регулацију производње слузи и дигестивних сокова. Оркамби се користи код пацијената који су наследили мутацију оба родитеља и стога су носиоци обе копије ЦФТР гена.

Цистична фиброза је наслеђена болест која има озбиљне ефекте на плућа и дигестивни систем. Утиче на ћелије које производе слуз и пробавне сокове. Код цистичне фиброзе, секрети постају густи и изазивају блокаду. Акумулација густих и вискозних секрета у плућима је узрок упале и хроничних инфекција. У цревима, блокирање канала панкреаса успорава варење хране и узрокује неадекватан развој. Оркамби садржи активне састојке лумацафтор и ивацафтор.

Како се користи Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор?

Оркамби може да препише само лекар са искуством у лечењу цистичне фиброзе. Пацијентима који су стари најмање 12 година треба да се прописују само са установљеном мутацијом Ф508дел на обе копије ЦФТР гена.

Оркамби је доступан у облику таблета које садрже 200 мг лумацафтора и 125 мг ивацафтора. Препоручена доза Оркамби је две таблете два пута дневно, узимане 12 сати са храном која садржи маст, као што су јела припремљена са маслацем или уљима, или храна која садржи јаја, сир, орашасте плодове, пуномасно млеко или месо.

Код пацијената са проблемима са јетром или узимањем одређених лекова за које се зна да су јаки инхибитори ЦИП3А4, може бити потребно смањити дозу Оркамби-ја.

Како функционише Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор?

Цистичну фиброзу узрокује мутација у ЦФТР гену. Овај ген производи протеин познат као "регулатор трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе" (ЦФТР), који је укључен у регулацију производње слузи и дигестивних сокова. Ове мутације смањују број канала за ЦФТР протеин на површини ћелије или утичу на његово функционисање. Ови канали служе за транспорт јона (атома и молекула са електричним набојем) према унутрашњости и спољашњости ћелија. Ако су канали неисправни, слуз и желучани сокови могу постати абнормално густи и вискозни.

Један од активних састојака садржаних у Оркамби, лумацафтор, повећава број ЦФТР протеина на површини ћелије, док други, ивацафтор, повећава активност дефектног ЦФТР протеина. То нормализује транспорт јона кроз мембранске канале, чинећи секрет мање густим.

Које су користи од Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор приказане у студијама?

Показало се да је Оркамби ефикасан у побољшању функције плућа у две главне студије које укључују 1 108 пацијената са цистичном фиброзом старости од 12 година или старијих са мутацијом Ф508дел на обе копије ЦФТР гена. У студијама је Оркамби упоређен са плацебом (думми третман); оба су додата у нормалну терапију која се даје пацијентима. Главни параметар ефикасности заснован је на постотку побољшања очекиваног ФЕВ1 за пацијента, што је параметар који указује на добро функционисање плућа.

Резултати прве студије показали су да су након 24 недеље лечења, пацијенти који су узимали Оркамби имали просјечно побољшање ФЕВ1 за 2, 41 процентних поена више од оних који су примали плацебо, док је ова вриједност била 2, 65 у другој студији.

Лијечење Оркамби-јем такођер је резултирало смањењем броја егзацербација које су захтијевале хоспитализацију или антибиотску терапију. Свеукупно, број егзацербација је смањен за 39% у односу на плацебо.

Који су ризици повезани са Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор?

Најчешће нуспојаве код Оркамби (које могу захватити више од 1 на 10 особа) су диспнеја (кратак дах), дијареја и мучнина (осјећај слабости). Озбиљне нуспојаве укључују проблеме са јетром, као што су повишени јетрени ензими, холестатски хепатитис (акумулација жучи која доводи до упале јетре) и хепатичну енцефалопатију (мождану болест узроковану проблемима јетре). Све у свему, ове озбиљне нуспојаве појавиле су се у више од 1 на 200 људи током клиничких испитивања.

За комплетну листу свих нежељених ефеката који су пријављени са Оркамби-јем и ограничењима, погледајте упутства за употребу.

Зашто је Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор одобрен?

Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су користи Оркамбија веће од његових ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.

Иако су корисни ефекти Оркамби конзистентни у спроведеним студијама и слични онима код лекова који се користе за лечење симптома цистичне фиброзе, испоставило се да су они нижи од очекиваних за лек који утиче на механизам болести, а не на његове симптоме. . Међутим, пошто је цистична фиброза изазвана мутацијом Ф508дел посебно тешка, ЦХМП је сматрао да су уочени ефекти клинички релевантни за пацијенте без алтернативних могућности лечења. Штавише, комисија је констатовала да су користи Оркамби-ја задржане током периода третмана од 48 недеља. Нежељени ефекти Оркамби-ја углавном су се одразили на функцију црева и респираторне функције, а генерално су сматрани благим до умјереним и подесним.

Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор?

Израђен је план управљања ризиком како би се осигурало да се Оркамби користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика производа и упутства за лек Оркамби, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају да поштују здравствени радници и пацијенти.

Више информација о Оркамби - Лумацафтор / Ивацафтор

За више информација о третману Оркамбијем, прочитајте упутство за употребу (такође дио ЕПАР-а) или се обратите свом лијечнику или љекарнику.