лекови

Миозиме - алглукозидаза алфа

Шта је Миозиме?

Миозиме долази у облику прашка за припрему раствора за инфузију (капање у вену). Овај лек садржи активну супстанцу алглукозидазу алфа.

За шта се користи Миозиме?

Миозиме се користи за лечење пацијената са Помпеовом болешћу, ретком наследном болешћу. Недостатак ензима који се зове алфа-глукозидаза је примећен код пацијената са овом болешћу. Овај ензим нормално претвара гликоген (угљени хидрат) у глукозу. Ако овај ензим недостаје, гликоген се акумулира у неким ткивима, посебно у срцу и мишићима, укључујући дијафрагму (главни респираторни мишић испод плућа). Прогресивна акумулација гликогена узрокује различите знакове и симптоме, укључујући повећање срца, потешкоће у дисању и слабост мишића. Ова болест се може јавити и на рођењу, али и касније. Користи Миозиме-а нису доказане за овај облик касног почетка.

Пошто је број пацијената са Помпе-овом болешћу мали, болест се сматра "ретком", а Миозиме је проглашен за "сироче медицину" (лек који се користи за лечење ретких болести) 14. фебруара 2001. године.

Лијек се може добити само на рецепт.

Како се користи Миозиме?

Употреба овог лека треба да буде под надзором лекара са искуством у лечењу Помпеове болести или других наследних болести истог типа.

Миозиме се користи као инфузија од 20 мг по килограму телесне тежине, која се даје једном у две недеље. Почетна брзина инфузије је 1 мг / кг на сат, са постепеним повећањем од 2 мг / кг / сат сваких 30 минута, до максималне брзине од 7 мг / кг / сат. Миозиме се може давати дјеци, адолесцентима, одраслима и старијим особама.

Како функционише Миозиме?

Миозиме је терапија за замену ензима, терапија која служи да пацијентима обезбеди ензим који им недостаје. Миозиме служи за замену хуманог ензима алфа-глукозидазе, који недостаје код људи са Помпе-овом болешћу. Активна супстанца у Миозиме-у, алглукозидаза алфа, је копија хуманог ензима произведеног методом названом "технологија рекомбинантне ДНК": ензим се производи у ћелији у којој је ген (ДНК) уведен да чини га способним за производњу ензима. Овај замјенски ензим погодује деградацији гликогена који спречава његово накупљање у ћелијама.

Које су студије спроведене на Миозиме-у?

Миозиме је био предмет две главне студије које су обухватиле укупно 39 новорођенчади и деце са Помпе болешћу. Ови пацијенти су упоређени са "историјском групом за поређење" пацијената са Помпе болешћу који нису били лечени и нису учествовали у студијама. Главни показатељи ефикасности били су број преживелих пацијената и број пацијената којима није био потребан респиратор.

Друге студије су анализирале ефекат Миозиме-а у 15 пацијената са касном болешћу.

Какве користи је Миозиме показао током студија?

У првом главном истраживању, проведеном на дјеци млађој од 6 мјесеци, свих 18 болесника лијечених Миозимеом било је живо у доби од 18 мјесеци и 15 од њих није имало потребу за вентилацијом, док је само један од 42 пацијента из групе за успоредбу. историчар је био жив у старости од 18 месеци. Резултати су потврђени у другој студији која је спроведена на дјеци од шест мјесеци до три и пол године.

Код касне болести, ефекат Миозиме-а се показао променљивим и теже мерљивим. Код ове врсте болести, студије нису показале јасну корист.

Који су ризици повезани са леком Миозиме?

У току студија најчешће нуспојаве лека Миозиме (више од 10 пацијената) биле су тахикардија (повећана брзина рада срца), одбљесак (црвенило), кашаљ, тахипнеја (повишена стопа дисања), повраћање, копривњача ( осип са сврабом), осип (осип), пирексија (грозница) и смањење засићења кисеоником (смањење нивоа кисеоника у крви). За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код примене лека Миозиме, погледајте упутство за употребу.

Пацијенти који узимају Миозиме могу развити антитела (протеини произведени као одговор на Миозиме). Ефекат ових антитела на безбедност и ефикасност лека Миозиме још није јасан.

Миозиме не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на алглукозидазу алфа или друге компоненте лека.

Зашто је Миозиме одобрен?

Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је одлучио да су користи које даје Миозиме веће од ризика за дугорочну терапију за замену ензима код пацијената са потврђеном дијагнозом Помпеове болести (алфа-глукозидаза дефицијенција). Одбор је препоручио давање одобрења за стављање у промет за Миозиме.

Које информације се још очекују за Миозиме?

Компанија ће наставити да проучава ефекат лека Миозиме код пацијената који пате од касне појаве болести.

Предузете мере да се обезбеди безбедна употреба лека Миозиме

Компанија која производи Миозиме припрема план како би осигурала да се лијек користи сигурно, углавном праћењем развоја антитијела код пацијената који примају Миозиме, успостављањем регистра свих особа које пате од Помпеове болести и осигуравања да доктори су упознати са могућим реакцијама пацијената на инфузију.

Више информација о Миозиме

Дана 29. марта 2006. године, Европска комисија одобрила је Гензиме Еуропе БВ дозволу за стављање у промет за Миозиме, која важи широм Европске уније.

За регистрацију Миозиме-овог статуса као лека сирочића кликните овде.

Потпуни ЕПАР за Миозиме можете наћи овде.

Последње ажурирање овог сажетка: 11-2008.