За шта се користи Церделга?
Церделга је лек за дуготрајно лечење одраслих пацијената са типом 1 Гауцхерове болести, а Гауцхерова болест је ретка наслеђена болест у којој постоји недостатак ензима који се зове глукоцереброзидаза (који се назива и бета-глукозидаза киселина) који нормално метаболише маст назван глукозилцерамид (или глукоцереброзид). У одсуству ензима, маст се депонује у телу, обично у јетри, слезини и костима. То резултира типичним симптомима болести: анемија (мали број црвених крвних зрнаца), умор, склоност екхимози и крварењу, повећање слезене и јетре, бол у костима и фрактуре. Церделга се користи код пацијената са типом 1 Гауцхер-ове болести, која је облик који нормално погађа јетру, слезину и кости. Користи се код субјеката који га метаболишу нормалном брзином (тј. У такозваним "средњим метаболизаторима" или "екстензивним") или спором брзином ("спори метаболизатори"). Пошто је број пацијената са Гауцхер-овом болешћу низак, болест се сматра 'ретком' и Церделга је 4. децембра 2007. године означен као 'лијек за лијечење сирочади' (лијек који се користи код ријетких болести). Церделга садржи право на активни састојак.
Како се користи Церделга?
Церделга је доступан у облику капсула (84 мг) које се узимају уста. Лек се може добити само на рецепт, а лечење треба започети и пратити лекар са искуством у лечењу Гауцхер-ове болести. Прије почетка лијечења Церделгом потребно је провести тест како би се одредила брзина метаболизма лијека у тијелу пацијента (тј. Утврдити да ли је ријеч о спорим, средњим или екстензивним метаболизаторима). Лијек се не смије давати пацијентима који га метаболишу врло високом брзином (такозвани "ултра-брзи метаболизатори") или субјектима чија способност метаболизирања лијека није позната или код којих брзина метаболизма није одређена специал тест. Препоручена доза Церделга је једна капсула два пута дневно код пацијената са нормалном метаболичком активношћу (средњи или екстензивни метаболизатори). Код пацијената чије тело споро метаболише (спор метаболизатор), препоручена доза је једна капсула једном дневно. За више информација, погледајте упутство за употребу.
Како Церделга - право на рад?
Активна супстанца у Церделги, која се примењује, делује тако што блокира деловање ензима који су укључени у производњу глукозилцерамида. Пошто је акумулација ове масне супстанце у органима као што су слезина, јетра и кости одговорна за симптоме Гаухерове болести типа 1, смањење њене производње помаже да се ограничи његова акумулација у таквим органима, што боље функционише.
Које су користи од Церделга - бодова који су утврђени током студија?
Доказано је да је Церделга ефикасан у лечењу Гауцхер-ове болести у две главне студије. У првој студији учествовало је 40 пацијената са претходно нетретираним типом 1 Гауцхер-ове болести, који су углавном испитивали смањење величине слезине. Субјекти који су третирани са суздржавањем показали су просечно смањење величине слезине за 28% у поређењу са порастом од 2% који је примећен код пацијената лечених плацебом (думми третман) девет месеци након третмана. Пацијенти који су лечени Церделга-ом су такође показали побољшање у другим знацима болести, укључујући смањење величине јетре и повећање нивоа хемоглобина (протеина у црвеним крвним зрнцима који носе кисеоник у телу). Ефикасност Церделге је такође доказана у другој студији, која је обухватила 160 пацијената са типом 1 Гауцхер-ове болести, који су претходно лечени одсутном терапијом замене ензима и код којих су симптоми болести били под контрола. Неки пацијенти су третирани Церделгом, док су други третирани ензимском терапијом. Из ове студије је утврђено да је након једногодишњег лијечења болест остала стабилна код 85% испитаника лијечених Церделгом у успоредби са 94% пацијената који су наставили са терапијом замјене ензима.
Који су ризици повезани са Церделга - куаллустат?
Најчешћа нуспојава Церделге (која може захватити више од 1 на 10 особа) је дијареја, која погађа око 6 од 100 пацијената.Већина нежељених ефеката је блага и пролазна. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код Церделга, погледајте упутство за употребу. Церделга не треба узимати у комбинацији са одређеним лековима који могу ометати способност организма да га разгради, јер ова интерференција може утицати на ниво Церделге у крви. Потпуни списак ограничења потражите у упутству за употребу.
Зашто је Церделга - одобрен?
Комитет Агенције за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су користи Церделге веће од његових ризика и препоручио да буде одобрен за употребу у ЕУ. Показало се да је Церделга ефикасан у побољшању симптома болести код већине претходно не третираних пацијената са Гауцхеровом болешћу типа 1, као иу одржавању стабилности болести код већине пацијената који су претходно лечени терапијом замене ензима. Међутим, мањи број пацијената (око 15%) који су прешли са терапије за замену ензима на Церделга није реаговао оптимално после једногодишњег лечења. За ове пацијенте треба размотрити друге опције лечења. Прогресију болести треба периодично пратити код свих пацијената који прелазе са терапије за замену ензима на Церделгу. Што се тиче безбедности, иако су нежељени ефекти углавном били благи и пролазни, ЦХМП је препоручио даље проучавање дугорочне безбедности лека.
Које се мјере подузимају како би се осигурала сигурна и дјелотворна употреба Церделга - квалификација?
Израђен је план управљања ризиком да би се осигурало да се Церделга користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, информације о безбедности су укључене у сажетак карактеристика лека и упутства за употребу Церделге, укључујући одговарајуће мере предострожности које морају поштовати здравствени радници и пацијенти. Поред тога, компанија која продаје Церделгу ће пружити докторима и пацијентима информативне материјале како би се осигурало да се само људи са типом 1 Гауцхер-ове болести лече Церделга-ом и да се тај лек не користи у комбинацији са другим лековима који могу значајно да промене крви. Сви пацијенти којима ће бити прописана Церделга ће добити упозорну картицу. Компанија ће такође водити регистар пацијената који се лече Церделгом да би се проценила дугорочна безбедност лека. Додатне информације су доступне у сажетку плана управљања ризиком.
Више информација о Церделги - куаллустат
Европска комисија је 19. јануара 2015. године издала дозволу за стављање у промет Церделге, која важи у цијелој Еуропској унији. За више информација о лечењу Церделга прочитајте упутство за употребу (такође део ЕПАР-а) или се обратите свом лекару или фармацеуту. Сажетак мишљења Одбора за лијекове за ријетке болести у вези са Церделгом доступан је на интернет страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лијекови / Означавање ријетких болести. Последње ажурирање овог сажетка: 01-2015.
