Шта је Екјаде?
Екјаде је медицинско средство које садржи деферасирокс као активни састојак. Лијек је доступан у облику бијелих дисперзивних округлих таблета које, отопљене у текућини као што је вода, формирају суспензију коју пацијент може попити. Свака таблета садржи 125 мг, 250 мг или 500 мг деферасирокса.
За шта се Екјаде користи?
Екјаде је индициран за лијечење стања познатог као кронично преоптерећење жељезом (вишак жељеза у тијелу), због честих трансфузија крви.
- Екјаде се користи за смањење количине жељеза присутног у тијелу пацијената (старијих од шест година) који пате од наслијеђене болести назване бета таласемија мајор, за чије лијечење морају проћи честе трансфузије крви. Пацијенти са бета таласемијом мајор нису у стању да произведу довољну количину хемоглобина (протеина који се налази у црвеним крвним зрнцима који носе кисеоник у организму) и стога захтевају честу трансфузију крви. "Честа трансфузија" значи најмање 7 мл концентрованих црвених крвних зрнаца по килограму телесне тежине у току једног месеца.
- Екјаде је такође индикован када је терапија дефероксамином (другим леком за лечење хроничног преоптерећења гвожђем) контраиндикована или неадекватна код пацијената који пате од других типова анемије, деце узраста од две до пет година и пацијената са бета таласемијом мајора који примају ријетке трансфузије.
Како је број пацијената који пате од хроничног преоптерећења гвожђа низак, болест се сматра ретком. Екјаде је 13. марта 2002. године проглашен за "лијек за ријетке болести" (лијек који се користи код ријетких болести).
Лијек се може добити само на рецепт.
Како се Екјаде користи?
Лекари са искуством у лечењу хроничног преоптерећења гвожђем због честих трансфузија крви треба започети и одржавати Екјаде третман. Само пацијенти који немају дисфункцију бубрега могу бити лечени Екјаде-ом. Лијечење почиње након трансфузије пацијенту од приближно 100 мл концентрираних црвених крвних зрнаца за сваки килограм тјелесне тежине или када су присутни знакови преоптерећења жељезом (тј.
серум, протеин који складишти гвожђе, прелази 1 мг по литру). Третман обично почиње са дозом од 20 мг по килограму телесне тежине. У зависности од трансфузије пацијента, могу се користити почетне дозе од 10 мг или 30 мг / кг. Ове дозе се накнадно прилагођавају, ако је потребно, свака три до шест месеци, у зависности од пацијентовог одговора.
Екјаде се мора узимати сваки дан, по могућности у исто време, на празан стомак (најмање 30 минута пре оброка). Број таблета сваке концентрације које чине дозу израчунава се на основу телесне тежине пацијента. Таблете се растварају мешањем у чашу воде или воћног сока како би се добила суспензија коју пацијент може попити.
Како Екјаде функционише?
Када пацијенти добијају поновљене трансфузије за лечење анемије, трансфундиране црвене крвне ћелије уносе гвожђе у тело. Тело, међутим, нема природан начин да уклони вишак гвожђа, због чега има тенденцију да се акумулира и, временом, може оштетити важне органе као што су срце или јетра. Активни састојак у Екјаде, деферасирокс, је "келатор гвожђа". Веже се за гвожђе присутно у телу да би формирало једињење, названо "хелат", које тело може излучити, углавном кроз измет. Ово помаже у исправљању преоптерећења гвожђа и спречавању оштећења због вишка гвожђа.
Које студије су спроведене на Екјаде?
Ефекти Екјаде тестирани су на експерименталним моделима пре испитивања на људима. Главна студија ефикасности упоредила је Екјаде са дефероксамином у 591 болесника са бета таласемијом мајор (од којих је око половина била млађа од 16 година и 56 је била млађа од шест година). У студији су и лекар и пацијент били свесни коришћеног лека. То је зато што, док се Екјаде даје орално, дефероксамин се узима субкутаном инфузијом (ињекција која се обавља веома споро испод коже) током ноћи. Ефикасност је мерена посматрањем нивоа гвожђа у јетри пре и после годину дана лечења лековима.
Додатна студија испитивала је ефикасност Екјаде код 184 пацијента који нису могли да се лече дефероксамином, укључујући пацијенте са бета таласемијом мајор и друге врсте анемије.
Какве користи је Екјаде показао током студија?
На крају главне студије, 53% пацијената који су примили Екјаде показали су довољан одговор на лечење, у поређењу са 66% пацијената лечених дефероксамином. То значи да Екјаде можда није био тако ефикасан као компараторска медицина. Ипак, с обзиром на 381 пацијента који су имали посебно високе нивое гвожђа у јетри на почетку студије и који су примали сличне количине Екјаде или дефероксамина, оба лека су била ефикасна. У овој студији, пацијенти млађи од шест година били су премали да би показали сигурност и ефикасност Екјаде у овој старосној групи.
У додатној студији, више од половине пацијената који нису могли да се лече дефероксамином одговорили су на терапију Екјадеом након годину дана, укључујући пацијенте у доби између две и пет година.
Који су ризици повезани са Екјаде-ом?
Најчешћа нуспојава Екјаде (виђена код више од 1 пацијента на 10) је повећање креатинина у крви ( маркер проблема са бубрезима). За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код примене Екјаде, погледати упутство за употребу.
Екјаде је контраиндикован код особа које су преосетљиве (алергичне) на деферасирокс или било коју другу помоћну супстанцу и код особа са клиренсом креатинина (мјера способности бубрега да избацује креатинин у крви) мање од 60 мл у минути. Не смије се користити у комбинацији с другим келаторима жељеза.
Веома је важно да се функције бубрега и јетре пацијената провере крвним тестовима пре почетка лечења Екјаде-ом и редовно, током лечења леком. Доза треба бити рижото или лијечење престати ако пацијент развије болест бубрега или јетре. Екјаде је контраиндикован код особа са тешким обољењем јетре јер није тестиран на таквим пацијентима.
Зашто је Екјаде одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) закључио је да користи од Екјаде превазилазе ризике у лечењу хроничног преоптерећења гвожђем због честих трансфузија крви код пацијената са бета таласемијом мајор. Код пацијената који примају мање честе трансфузије, Екјаде је алтернатива дефероксамину, када се не може користити или је неадекватан. Комитет је стога препоручио давање одобрења за стављање у промет овог лека.
Које се мјере подузимају како би се осигурало сигурно кориштење Екјаде?
Компанија одговорна за снабдевање Екјаде-а је дужна да припреми досије за лекаре, који ће бити дистрибуирани у време маркетинга, како би се осигурало да, у време прописивања лека, буду свесни потребе за праћењем пацијентовог здравља, нарочито функцију бубрега. Компанија ће такође припремити сличан досије за пацијенте.
Више информација о Екјаде
Дана 28. августа 2006. године, Европска комисија је издала дозволу за стављање у промет Екјаде, која је важила на територији Европске уније, Новартис Еуропхарм Лимитед.
Сажетак мишљења Одбора за лекове сироче на Екјаде-у је доступан овде.
За пуну верзију процене (ЕПАР) Екјаде, кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 08-2008.
