Нплате - ромиплостим

Шта је Нплате?

Нплате је прах за припрему раствора за ињекције. Садржи активни састојак ромиплостим.

За шта се користи Нплате?

Нплате се користи код одраслих особа са хроничном имунолошком тромбоцитопеничном пурпуру (ПТИ), болести у којој имунолошки систем пацијента уништава тромбоците (компоненте крви које доприносе згрушавању). Пацијенти са ИТП имају низак број тромбоцита и изложени су ризику крварења.

Нплате се користи код пацијената који су већ лечени лековима као што су кортикостероиди или имуноглобулини и где је слезина уклоњена, ако ти третмани нису функционисали. Примена лека се такође може узети у обзир код пацијената који су били на терапији ПТИ, имају слезину и не могу да се оперишу. Слезина је орган који учествује у уништавању тромбоцита.

Пошто је број пацијената са ИТП низак, болест се сматра 'ретком', а Нплате је 27. маја 2005. године означен као 'орпхан медицине' (лек који се користи за ретке болести).

Лијек се може добити само на рецепт.

Како се користи Нплате?

Лечење Нплате треба да буде под надзором лекара са искуством у лечењу крвних поремећаја.

Нплате се даје једном недељно са ињекцијом испод коже. Почетна доза зависи од тежине пацијента и онда се подешава сваке недеље да би се број тромбоцита задржао на жељеном нивоу. Третман се може прекинути ако тромбоцити достигну превисоке нивое.

Терапију са Нплате-ом треба прекинути након четири недеље лечења у максималној дози ако број тромбоцита не достигне довољно високе нивое да смањи ризик од крварења. Нплате треба узимати са опрезом код пацијената који имају проблеме са јетром или бубрезима, јер није формално проучаван у овој групи.

Како Нплате функционише?

Активна супстанца у Нплате, ромиплостим, је лек који стимулише производњу тромбоцита. У телу, хормон тромбопоетин стимулише производњу тромбоцита у коштаној сржи. Ромиплостим је створени протеин (посебно дизајниран) тако да се може везати за њега

тромбопоетинске рецепторе и стимулишу их. Емулирајући дејство тромбопоетина, ромиплостим стимулише производњу тромбоцита, повећавајући број тромбоцита у крви.

Ромиплостим се производи методом названом "технологија рекомбинантне ДНК": производи је бактерија која је примила ген (ДНК) који га чини способним за производњу ромиплостима.

Које су студије спроведене на Нплате-у?

Ефекти Нплате су прво тестирани на експерименталним моделима пре испитивања на људима.

Нплате је упоређен са плацебом (думми третман) у две главне студије које су укључивале одрасле особе са хроничним ИТП. Прва студија обухватила је 63 пацијента који су већ били подвргнути уклањању слезине, али где болест још није била контролисана. Друга студија обухватила је 62 пацијента који су још увек имали слезену и који су раније били на ИТП терапији.

У обе студије, главна мера ефикасности је био број пацијената који су имали дуготрајан одговор на лечење, тј. Број тромбоцита већи од 50 милиона по милилитру најмање шест од последњих осам недеља 24-недељног периода лечења, без потребе за другим ПТИ лијековима. Број тромбоцита испод 30 милиона по милилитру доводи до ризика од крварења ИТП пацијената, док је нормалан ниво између 150 и 400 милиона по милилитру.

Какве користи је Нплате показао током студија?

Нплате је био ефикаснији од плацеба у повећању броја крвних плочица. У испитивању пацијената чији је слезина уклоњена, 38% пацијената је имало трајни одговор на терапију са Нплате (16 од 42), у поређењу са ниједним од 21 пацијента који су примали плацебо. У испитивању пацијената са слезеном, 61% пацијената је имало трајни одговор на лечење Нплате (25 од 41), у поређењу са 5% пацијената који су примали плацебо (1 од 21).

Који су ризици повезани с Нплате-ом?

Најчешћа нуспојава код Нплате (виђена код више од 1 пацијента од 10) је главобоља. За комплетан списак свих нежељених ефеката који су пријављени код примене Нплате, видети упутство за употребу.

Нплате не треба користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на ромиплостим, на било коју другу супстанцу или на протеине које производи Есцхерицхиа цоли (бактерија).

Зашто је Нплате одобрен?

Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) је приметио да је ефикасност Нплате доказана и код пацијената који су имали уклоњено слезену и код оних који су још увек имали слезену. Међутим, пошто је уклањање слезене потенцијални лек за ИТП, комисија је одлучила да се Нплате треба користити само код пацијената са слезеном ако се не могу оперисати. Стога, ЦХМП је одлучио да су користи Нплате веће од ризика код одраслих болесника са спленектомијом са хроничним имунотромбоцитопеничним (идиопатским) пурпурама које су отпорне на друге третмане и могу се сматрати третманом друге линије за непленектомиране одрасле пацијенте. код којих је операција контраиндикована. Одбор је препоручио давање одобрења за стављање у промет за Нплате.

Које се мјере подузимају како би се осигурало сигурно кориштење Нплате?

Компанија која производи Нплате снабдева лекарима информације у свакој држави чланици. Комплети ће укључивати информације о безбедности и ефикасности Нплате и белешке које ће подсетити докторе како да користе лек и потребу да се разговара о предностима и ризицима Нплате са пацијентима. Лекари ће такође добити 'калкулатор за дозу' који ће им помоћи да израчунају запремину Нплате која се убризгава. Ове количине могу понекад бити врло мале.